В письме отмечается, что в настоящий момент приняты все необходимые нормативные документы, позволяющие фонду «Круг добра» начать закупку не зарегистрированных в РФ лекарств, однако «дата начала закупок и срок обеспечения препаратом остаются неясными». В связи с этим родители детей с нейробластомой просят Мишустина поручить закупку препарата Минздраву, пока процедура его закупки «Кругом добра» «не налажена окончательно».
Динутуксимаб бета не зарегистрирован в России, он применяется по индивидуальным показаниям. Между тем препарат входит в стандарт лечения нейробластомы в Европе и США, подчеркивают авторы письма. По их подсчетам, около 150 детей с нейробластомой с группой высокого риска в России нуждаются в иммунотерапии анти-GD2 антителами, представленной динутуксимабом бета.
Семьи детей с нейробластомой чаще всего оплачивают лечение препаратом сами или за счет благотворительных фондов. В ряде случаев динутуксимаб бета закупают и региональные органы здравоохранения, часто только по итогам решения суда, отмечается в письме.
Поставщиком Карзибы в РФ выступает швейцарская компания «Фармамондо», заключившая в 2020 году контракты на его поставку на 271,4 млн рублей, средняя цена за один флакон составила 1,36 млн рублей. На лечение одного ребенка, по данным «Энби», требуется от 15 до 25 флаконов лекарства до полного выздоровления.
В конце апреля в перечень заболеваний, лечение которых будет финансироваться за счет фонда «Круг добра», вошли миодистрофия Дюшенна и нейробластома. Попечительский совет фонда утвердил для их терапии препараты аталурен (Трансларна от PTC Therapeutics) и динутуксимаб бета соответственно.
В конце мая Михаил Мишустин утвердил порядок лекобеспечения и оказания медпомощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями за счет средств фонда «Круг добра». Зарегистрированные лекарства закупает ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекобеспечения граждан», незарегистрированные – сам фонд. Обязательным условием для закупки незарегистрированных препаратов является наличие одобрения от EMA и FDA. Первым незарегистрированным препаратом, сбор заявок на закупку которого объявил фонд, стала Золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенная для терапии спинальной мышечной атрофии у детей.
В конце июня премьер-министр подписал распоряжение о выделении 17,9 млрд рублей фонду «Круг добра» на закупку лекарств для детей с тяжелыми и редкими заболеваниями. Из них 10,6 млрд рублей впервые пойдут на закупку не зарегистрированных в России препаратов.
