21 Октября, 11:05

«Вертикаль не достроена, и больные сразу обращаются к президенту»

Ольга Макаркина
28 Апреля 2014, 22:09
7911
Почему пациенты с редкими заболеваниями так часто не получают гарантированной государством помощи

Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403 ограничивает число получателей бесплат­ной лекарственной помощи регистром больных, страдающих 24 редкими заболеваниями. Помимо того что орфанная госпрограмма в ряде регионов обеспечивается лишь на 30% от гарантированного объема, сам перечень редких, угрожающих жизни, хронических болезней гораздо шире. О настоятельной потребности и реальных возможностях обеспечить людей, страдающих орфанными заболеваниями, необходимыми пре­паратами и лечебным питанием VM рассказала председатель правления Всероссийского общества редких заболеваний Екатерина Захарова.

– Препараты по перечню из 24 орфанных за­болеваний худо‑бедно закупаются регионами. Но Минздравом сформирован еще один перечень – из 230 редких нозологий. Как эти перечни соотно­сятся?

– Редких заболеваний в мире насчитывается около 10 тысяч, более точное количество назвать невозможно. Их трудно классифицировать, поскольку для некоторых нозологических форм даже нет кода по МКБ‑10 (международная клас­сификация болезней 10‑го пересмотра). Поэтому в перечне Минздрава на самом деле не 230 бо­лезней, а значительно больше – в совокупности около 600–700, – поскольку зачастую сюда были включены не нозологии, а группы, объединяющие сразу несколько заболеваний. Конечно, перечень не полный. Впрочем, задача составить список всех редких болезней в нашей стране и не ставилась. Главной целью было формиро­вание перечня заболеваний, для которых есть диагностика и эффективная методика лечения. Затем из этого большого перечня формировался маленький, включающий 24 рубриката, что и от­разилось в постановлении правительства №403.

С этим маленьким перечнем, конечно, больше всего вопросов и проблем.

По идее, утвержденный в 2012 году перечень должен постоянно обновляться. А вот этого как раз не происходит: не существует ни четких критериев включения в перечень того или иного заболевания, ни нормативов, регламентирующих порядок его пересмотра. Понятно, что в перечень должны входить заболевания, имеющие фармакотерапию или лечебное питание. И, конечно, должна быть предусмотрена возможность включать новые болезни, поскольку появляются современные методы лечения редких заболева­ний, регистрируются новые препараты. Напри­мер, болезнь Помпе – неуклонно прогрессирую­щее нервно‑мышечное заболевание, способное привести к инвалидности и часто к гибели без соответствующего лечения. В России эту болезнь диагностировали у 11 человек. В начале года был зарегистрирован препарат для ферментозамести­тельной терапии – Майозайм, но заболевание и препарат не включены ни в один из списков или перечней. А болезнь Помпе, по‑моему, основной претендент на включение либо в про­грамму «Семь нозологий», либо в перечень ор­фанных заболеваний, лечение которых находится в сфере компетенции регионов.

Прозрачность процедуры пересмотра перечня 24 заболеваний – принципиальный вопрос. Если в непростой системе здравоохранения и лекарственного обеспечения будет больше ясности, всем будет проще – и чиновникам, и пациентам, и врачам. Именно эту позицию отстаивают наша и другие общественные ор­ганизации в Совете по защите прав пациентов при Минздраве РФ.

– Для разрешения этих проблем необходимо об­новление нормативной базы?

– В принципе, в законодательстве мно­гие вопросы и проблемы прописаны, все можно решить при помощи существующих постановлений, приказов и других документов. Проблема в том, что эти проблемы не решаются. Например, постановление правительства №890 от 30 июля 1994 года – достаточно древний до­кумент, безусловно, требующий корректировки. Но во многих случаях это единственная «соло­минка» для наших пациентов.

В некоторых регионах больные, даже если их заболевание включено в «Перечень 24», не всегда могут получить необходимые им препараты и вы­нуждены добиваться обеспечения своих прав, гарантированных и Конституцией, и федераль­ным законом №323 «Об основах охраны здоро­вья граждан», через суд. Один из региональных департаментов здравоохранения выдал пациенту ответ на претензию, что в регионе обеспечение лекарствами больных по «Перечню 24» происхо­дит после вынесения судебного решения. И это, к сожалению, весьма распространенная практи­ка: большинство больных, нуждающихся в доро­гостоящем лечении, добиваются гарантирован­ной государством терапии в судах. Региональные власти не справляются с возложенными на них обязательствами. На одном из заседаний Обще­ственной палаты прозвучала такая оценка: в ряде регионов потребность в препаратах по 24 заболе­ваниям удовлетворяется лишь на 30%!

Сложилась парадоксальная ситуация, когда федеральное министерство не может влиять на региональные решения. Исходящие из центра решения носят рекомендательный характер, то есть регион может их не выполнять. Вертикаль не достроена, и потому больные сразу обращают­ся к президенту. Причем даже стыдно сказать – элементарная помощь превращается в целую одиссею! Нужно, например, кресло‑каталка, тебя записывают в очередь, и в лучшем случае ты через год его получишь, но к тому времени тебе уже совершенно другая каталка будет нужна или, может, не нужна вообще.

– В чем же выход – передать реализацию орфан­ной программы на федеральный уровень?

– Я бы не была так категорична. С учетом раз­ных нозологий в так называемый «Перечень 24» входит гораздо больше заболеваний, около 58. Половина из них лечится с помощью диетотерапии. На мой взгляд, наиболее дорогостоящие за­болевания необходимо из «Перечня 24» перене­сти в программу «Семь нозологий». Что касается диетотерапии, то лечебное питание, равно как и другое лекарственное обеспечение больных, например фенилкетонурией, галактоземией, ре­гионы вполне могут потянуть. Это не настолько дорого, чтобы серьезно отразиться на их бюдже­тах. Поэтому отказы регионов от обязательств по этим нозологиям звучат очень странно.

– То есть за регионами следует сохранить гособязательства по недорогостоящим препаратам и диетотерапии?

– Было бы логично. По сравнению с лекарства­ми специализированные смеси стоят недорого. Кроме того, зачастую закупка лечебного пита­ния происходит в экстренном порядке – по результатам неонатального скрининга. Проще закупить смеси через регион после выявления заболевания, чем составлять заявку, отправлять ее в федеральный центр и дожидаться, пока там поймут общую потребность, объявят и проведут конкурс. Регионы способны самостоятельно решать эти задачи. В то же время препараты, остро необходимые в моменты криза болез­ни, тоже должны закупаться непосредственно в регионах и всегда быть в запасе. И, наоборот, в тех случаях, когда требуется дорогостоящая фармакотерапия или речь идет не об одном‑двух пациентах, а о сравнительно большом числе больных, эффективнее прибегать к централизо­ванной закупке.

При разделении ответственности назревает еще одна проблема – с 2015 года планируется передача в регионы программы массового скрининга ново­рожденных. Это ни в коем случае нельзя допустить.

– Почему?

– Массовый скрининг новорожденных позволяет избежать тяжелых и дорогостоящих последствий, инвалидизации. При неонатальном скрининге тестируют на пять редких заболеваний – фе­нилкетонурию, врожденный гипотиреоз, галак­тоземию, муковисцидоз и адреногенитальный синдром. Представим, что не все регионы смогли закупить наборы и реактивы для скрининга, как следствие, редкие болезни остались невыявлен­ными, а их лечение в дальнейшем – еще более дорогостоящим. Непрерывный неонатальный скрининг должен охватывать более 95% ново­рожденных и осуществляться под постоянным контролем государства – только в этом случае он будет эффективным. Орфанная статистика такова: чтобы выявить у одного ребенка фенил­кетонурию, необходимо протестировать 8 тысяч новорожденных, что весьма затратно. Но уже посчитано, что своевременное выявление и ку­пирование этой болезни обойдется государству значительно дешевле, чем содержание больного, обеспечение его необходимыми препаратами и льготами по инвалидности.

– Тем не менее в нескольких регионах есть соб­ственные проекты по скринингу, значит, не все у нас так категорически плохо?

– В Москве и Свердловской области запущены пилотные проекты расширенного неонаталь­ного скрининга на 30 наследственных забо­леваний. Прекрасно организован скрининг в Краснодарском крае – там разработали высо­котехнологичную программу учета результатов скрининга, позволяющую тотально контро­лировать процесс. Но при этом в каких‑то регионах до сих пор ведут рукописный учет буквально в конторских книгах! Пока федераль­ный Минздрав не разработает единую систему, повсеместно передавать неонатальный скри­нинг на места нельзя. Кроме того, есть редкие заболевания, при которых скрининг не показал своей эффективности. Например, галактоземия: заболевание иногда протекает так стремитель­но, что за неделю, пока подготовят заключение по скринингу, пациент может умереть. Для этого заболевания следует проводить селективный скрининг – то есть в срочном порядке обследо­вать тех новорожденных, у которых есть симпто­мы заболевания.

– Но и массовый скрининг новорожденных выявляет не все патологии, для диагностирова­ния многих заболеваний требуется генетическое тестирование. Насколько доступны сегодня такие исследования?

– Да, выявить большинство орфанных заболе­ваний можно либо с помощью молекулярного тестирования, включающего анализ ДНК, либо биохимического. Лабораторий, способ­ных провести такое тестирование, крайне мало. И лишь единичные центры выполняют подоб­ные исследования бесплатно. Здесь, конечно же, надо срочно определяться, что входит в систему госгарантий, а что пациент оплачивает самосто­ятельно. И вообще, давно пора подтянуть лабораторно‑диагностическую службу хоть на адек­ватный развитию здравоохранения в целом уровень. Некоторые тесты, безусловно, должны финансироваться государством – на заболева­ния, включенные в программу «Семь нозоло­гий», входящие в «Перечень 24», а также прена­тальная и преимплантационная диагностика для семей с наследственными заболеваниями. Дефицит кадров в лабораторной диагности­ке чудовищный, кроме того, наладить службу мешают лицензионные нюансы: например, лаборантом‑генетиком может стать только врач, но не биолог или химик. И прочее, и прочее.

– Какие аспекты помощи больным с редкими заболеваниями требуют переосмысления и развития?

– Скажу о том, чего недостает в принципе. Должны постоянно проводиться оценка эффек­тивности лечения, непрерывный мониторинг состояния больного – хватает ли ему назначен­ной дозы препарата или, наоборот, нет ли избыт­ка. Это сейчас вообще мало кто делает. Конси­лиумы врачей должны решать и предоставлять отчеты: по динамике терапии и необходимости продолжения лечения, по замене препарата или лечебного питания. При позднем выявлении болезни пациенту уже трудно помочь. Бессмыс­ленно тратить миллионы на препарат, который уже не помогает, но ведь можно направить эти средства на реабилитацию, на уход за пациентом на дому. Что толку закупать детям лечебное пи­тание, если они его не едят, и родители все равно покупают сами то, что нравится их малышу больше? К пациентам с редкими заболевания­ми нужен индивидуальный подход. И помощь будет существеннее, и затраты – эффективнее. Тут важно понимать, что может и должно делать государство, что – пациенты и их близкие, что – благотворительные фонды или, напри­мер, страховые компании. Больных становится больше, новых препаратов тоже. Только высоко­эффективные методы лечения должны исполь­зоваться государством, и над государственными программами должен быть контроль.

– К слову, о благотворительных фондах – на­сколько часто, по вашему опыту, подобные организации помогают пациентам с редкими заболева­ниями?

– Наши люди готовы жертвовать деньги на бла­готворительность, но они хотят сразу увидеть эффект – либо дают на конкретную операцию, либо на терапию, которая способна зримо улучшить состояние больного. Но большинство редких заболеваний – тяжелые, хронические, требующие пожизненного лечения. Разово собрать деньги можно на экстренную помощь, а на пожизненную терапию – практически нере­ально. К сожалению, ни один фонд не будет тра­тить на одного человека 30 млн рублей. Поэтому единственная возможность для пациентов, кото­рым региональная власть неправомерно отказы­вает в гарантированной помощи, – обращаться в суд. При этом я уверена, что в некоторых регионах можно решить вопрос и более мирным путем. Сейчас созданы советы по защите прав пациентов при многих региональных минздра­вах, и это прекрасная площадка для обсуждения и общих вопросов, и конкретных проблем, каса­ющихся отдельного пациента. Система здраво­охранения, ориентированная на пациента, при которой интересы пациента наиважнейшие, – это то, к чему следует стремиться.

орфанные заболевания, орфанные препараты, орфанная лекарственная программа
Поделиться в соц.сетях
Минздрав утвердит требования к «бережливым» поликлиникам летом 2020 года
Сегодня, 10:00
Глава Амурской области заявил о коррупции при закупках медоборудования
18 Октября 2019, 20:35
Минздрав РФ разъяснил суть рекомендаций по расследованию поствакцинальных осложнений
18 Октября 2019, 20:16
Экс-министра здравоохранения Новгородской области оштрафовали за ошибки в тендерной документации по закупке МИ
18 Октября 2019, 20:10
Матвиенко предложила Минфину добавить 12 млрд рублей на включение в перечень 12 ВЗН трех новых заболеваний
Председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко предложила в 2020 году передать на федеральный уровень финансирование лекарственного обеспечения терапии еще трех орфанных заболеваний, направив соответствующее обращение в Минфин РФ. Об инициативе спикера Совфеда сообщил глава комитета по социальной политике палаты Валерий Рязанский.
7 Октября 2019, 16:38
Анна Кузнецова предлагает сохранить льготы больным фенилкетонурией детям до 18 лет
4 Октября 2019, 19:24
Елена Полевиченко
Главный внештатный детский специалист по паллиативной помощи Минздрава РФ
«Нужно понимать, что ты делаешь рядом с детской прогнозируемой смертью»
2 Августа 2019, 8:51
«Дороговизна и долгосрочность»: как ускорить внедрение радиофармпрепаратов в клиническую практику
1 Августа 2019, 22:40
Минздрав разработал новые правила регистрации орфанных препаратов
28 Мая 2019, 14:40
«Биотэк» за 796,8 млн рублей поставит Минздраву экулизумаб от «Генериума»
Согласно данным сайта госзакупок, победителем аукциона на закупку экулизумаба, самого дорогого препарата, включенного в программу 12 ВЗН на 2019 год, стала компания «Биотэк» Бориса Шпигеля, единственная подавшая заявку на участие в аукционе.
11 Апреля 2019, 19:46
«Генериум» готовит СПИК на 3,9 млрд рублей
«Генериум» планирует заключить специнвестконтракт (СПИК) под расширение производственных мощностей компании во Владимирской области. Речь идет о строительстве в Петушинском районе завода по выпуску препаратов для лечения орфанных, сердечно-сосудистых и пульмонологических заболеваний.
4 Апреля 2019, 18:53
«Генериум» зарегистрировал цену на биоаналог Солириса
Компания «Генериум» зарегистрировала свой препарат на основе экулизумаба под торговым наименованием Элизария и его предельную отпускную цену. Это биоаналог Солириса, который производит американская Alexion, в 2018 году препарат принес оригинатору $3,56 млрд.
21 Марта 2019, 13:03
Сенатор Берни Сандерс предлагает лишить владельцев орфанного препарата стоимостью $375 тысяч исключительных прав
Сенатор-демократ, экс-кандидат в президенты США Берни Сандерс в конце февраля 2019 года направил письмо американским регуляторам. Политик требует возобновить обращение небрендированных версий орфанного препарата, оригинал которого после приобретения компанией Catalyst Pharmaceuticals вырос в цене с 0 до $375 тысяч за годовой курс для одного пациента.
1 Марта 2019, 17:11
Голиковой поручено проработать вопрос о централизации закупок орфанных препаратов
Председатель Правительства РФ Дмитрий Медведев поручил вице-премьеру Татьяне Голиковой в срок до 1 апреля 2019 года оценить целесообразность передачи на федеральный уровень закупки орфанных препаратов.
22 Февраля 2019, 19:15
Sanofi будет поставлять в Россию препараты Vertex от муковисцидоза
Sanofi станет первым в России дистрибьютором препаратов для лечения муковисцидоза от американской Vertex. Какой именно из продуктов компании будет поставляться в РФ и по какой цене, пока не известно. В США стоимость терапии препаратами Vertex может достигать $300 тысяч в год для одного пациента.
14 Февраля 2019, 17:22
Медведев поддержал централизацию закупок всех орфанных препаратов
Премьер-министр Дмитрий Медведев на встрече с членами Совета Федерации сообщил, что «разделяет идеологию» централизованно закупать препараты от всех орфанных заболеваний. Ранее с такой инициативой выступал глава комитета Совфеда по социальной политике Валерий Рязанский.
13 Февраля 2019, 13:52
Американская Vertex отказалась снижать в Великобритании цену на препарат для лечения муковисцидоза
Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) предложила американской фармкомпании Vertex 500 млн фунтов за пятилетний доступ 10 тысяч страдающих муковисцидозом британцев к препарату Orkambi (lumacaftor+ivacaftor). Vertex, оценившая стоимость годового курса терапии для одного пациента в 105 тысяч фунтов, предложение NHS отклонила.
4 Февраля 2019, 15:53
Из бюджета Калужской области выделят 164 млн рублей на закупку орфанных препаратов
Калужская область намерена выделить из регионального бюджета 164 млн рублей на закупку препаратов для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), так и не включенной в 2018 году в обновленный перечень высокозатратных нозологий (ВЗН). По данным регионального Минздрава, в Калужской области проживают четыре таких пациента, а также один пациент с болезнью Ниманна-Пика. Общая стоимость лечения этих больных превышает 108 млн в год.
30 Января 2019, 14:44
Госдума рекомендовала Минпромторгу субсидировать производство детских лекарств
Государственная дума РФ рекомендовала Минпромторгу проработать возможность субсидирования производства детских лекарственных форм, а также инновационных препаратов для лечения пациентов с онкологическими и орфанными заболеваниями. Соответствующее постановление 9 января 2019 года приняли депутаты, проанализировав парламентский отчет министра промышленности и торговли Дениса Мантурова.
9 Января 2019, 14:19
Жителей Калуги с редкими заболеваниями предложили переселить в Москву
24 Декабря 2018, 19:09
Академик Александр Румянцев получил премию за разработку препаратов для лечения гемофилии
Президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева академик РАН Александр Румянцев совместно с группой коллег и партнеров получил премию Правительства РФ в области науки и техники за разработку, промышленное производство и масштабное внедрение отечественных препаратов для лечения гемофилии. Среди получателей ректор СамГМУ, академик РАН Геннадий Котельников и председатель совета директоров «Фармстандарта» Виктор Харитонин.
24 Декабря 2018, 14:46
«Генериум» получит 500 млн рублей на производство орфанных препаратов
Фонд развития промышленности (ФРП) одобрил 5 проектов из различных регионов, одним из получателей займа станет компания «Генериум». Эти средства будут направлены на организацию производства двух орфанных препаратов – на основе имиглюцеразы и дорназы альфа – и омализумаба. Все они входят в перечень жизненно важных и необходимых лекарств, а имиглюцераза и дорназа альфа будут закупаться в соответствии со списком высокозатратных нозологий.
11 Декабря 2018, 20:07
Яндекс.Метрика