К 2018 году мировой объем продаж орфанных препаратов может достигнуть $127 млрд, а их доля в сегменте рецептурных ЛС – превысить 15%. Правда, Россия на участие в этом тренде пока не претендует. Государство вроде бы гарантировало лекарственную помощь гражданам, страдающим редкими заболеваниями, но про­грамму поддержки толком не прописало, не профинансировало и в таком неприглядном виде передало к ис­полнению регионам. Большинство региональных бюджетов орфанной нагрузки не выдерживают и даже ограниченный перечень из 24 редких заболеваний обслуживают с трудом. Потому и объем закупок, как правило, дорогостоящих орфанных лекарственных средств в 2013 году составил всего 8,75 млрд рублей. Не сравнить с тем же ВИЧ‑рынком, который тоже обслуживается в регионах, но при более низкой стоимости терапии весит почти 25 млрд рублей. И все же участники рынка орфанной темой не пренебрегают: аукционы, проведенные по 15 МНН, выявили полторы сотни поставщиков‑победителей. Однако и о конкуренции в сегменте говорить не приходится, совокупное снижение начальной цены не превысило 1%, а львиную долю контрактов забрали два игрока – ОАО «Фармацевтический импорт, экспорт» и ОАО «Фармстандарт».

РЕДКОСТНЫЙ ГЕН

На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва­ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопрово­ждающие человека на протяжении всей его жиз­ни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколь­ко малораспространенным должно быть заболе­вание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.

Во многих странах критерии орфанности закре­плены законодательно. В США редкими призна­ются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии ред­ким считается один случай на 2 000 человек.

Несмотря на статус, общая численность диагно­стированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит амери­канский National Institutes of Health.

Еще около 30 лет назад препаратов, предназна­ченных для лечения орфанных заболеваний, практически не было. Из-за узости рынка боль­шинство фармкомпаний разработку и лонч таких ЛС считали непривлекательными. По версии Tufts Center, чтобы вывести орфанный препарат на рынок США, компания должна потратить не менее $1,2 млрд. Ограниченное число пациен­тов для проведения клинических исследований лишь усугубляло ситуацию. В 1983 году в США был издан Orphan Drug Act, в котором впервые появилось понятие «орфанные заболевания». В документе прописывались преференции для производителей орфанных препаратов, в том чис­ле налоговые льготы в размере 50% на проведение КИ на территории США, упрощение процедуры лицензирования и сокращение стоимости регистрации, предоставление эксклюзивных прав на продажу сроком на семь лет.

В 90-е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000-й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в евро­пейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают толь­ко ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклю­зивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.

Благодаря этим мерам количество орфанных ЛС возросло. По прогнозам EvaluatePharma, мировой объем продаж препаратов для лечения редких бо­лезней с $90 млрд, зафиксированных в 2013 году, через пять лет подберется к отметке в $127 млрд. Среднегодовой темп роста сегмента составит 7,4%, что вдвое выше аналогичного показателя для Rx-препаратов.

Намечающийся бум на рынке орфанных ЛС, увы, не снимает проблему их доступности для пациентов. Годовой курс лечения препаратом Солирис (МНН: экулизумаб) от швейцарской Alexion Pharma, применяемым при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, оце­нивается в $400 тысяч. Немногим дешевле – около $350 тысяч в год – обходится терапия препаратами Элапраза (Shire Human Genetic Therapies) и Наглазим (Catalent U.K. Packaging Ltd), которые используются при лечении му­кополисахаридоза. Пациенты таких трат, как правило, позволить себе не могут, и финанси­рование орфанных программ в большинстве развитых стран берут на себя национальные бюджеты.

Власти США, стремясь сделать терапию доступ­нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе­ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо­леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен­ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.

Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предна­значается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь­ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.

ОРФАННОГО РАДИ

Российская история редких болезней гораздо ко­роче и скромнее мировой. Сам термин «орфанные заболевания» впервые был введен в обращение 1 января 2012 года, в момент вступления в силу закона №323-ФЗ «Об охране здоровья граждан».

К орфанным отнесли болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Согласно официальной статистике, 300 тысяч россиян страдают орфанными заболева­ниями, общий перечень которых состоит из 230 по­зиций. Однако неофициально называются более удручающие цифры – от 1,5 до 5 млн человек.

Многократный разброс, наверное, можно объ­яснить – как новизной понятия, так и несовершенством диагностики, скрининга и в целом отсутствием учета пациентов, страдающих редкими болезнями (подробнее – в интервью руководителя Всероссийского общества редких заболеваний Ека­терины Захаровой на стр. 29).

Появление термина в федеральном законе позво­лило правительству издать первый программный документ – постановлением №403 от 26 апреля 2012 года был утвержден подготовленный еще Минздравсоцразвития «Перечень жизнеугрожа­ющих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокра­щению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». В перечень редких заболева­ний, поддающихся терапии, вошли 24 нозоло­гии. Но обещанный регулятором федеральный регистр лиц, страдающих этими заболеваниями, до сих пор полноценно не ведется (подроб­нее – в блиц-интервью экс-врио руководителя Росздравнадзора на стр. 18).

Даже на условиях полноценного субсидирования, считают эксперты, децентрализация орфанной программы сразу сделала ее неэффективной.

Осложняет ситуацию и затянувшееся рассмо­трение поправок в закон «Об обращении лекар­ственных средств» №61-ФЗ: изменения, дающие орфанным препаратам преференции, подготовле­ны, но пока не приняты.

Впрочем, и принципиальный вопрос – передачи финансирования помощи гражданам, страдаю­щим редкими заболеваниями, с регионального на федеральный уровень – в парламенте наверня­ка рассмотрят, справедливоросс Андрей Озеров внес в Госдуму соответствующий законопроект.

ДОРОГОЕ НА ДВОИХ

В 2013 году объем лекарственных закупок по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд рублей. Дистрибьюторов орфанных препаратов не так много – согласно подсче­там, произведенным VM совместно с Headway Company, чуть более полутора сотен. В то же вре­мя на ТОП100 приходится 99,9% всех поставок. И лишь два игрока могут назвать совокупную стоимость взятых ими контрактов солидной. На первом месте – компания Александра Апа­зова «Фармимэкс», собравшая в прошлом году больше половины всей суммы за поставки орфанных ЛС – 4,81 млрд рублей, с минимальной – лишь 0,22% – уступкой от начальной цены. Да и в целом регионам на закупке ЛС от редких болезней сэкономить не удалось, общее сниже­ние начальных цен аукционов составило менее 1% (продолжение на стр. 28).

На втором месте – «Фармстандарт», вовсе не двигавшийся в цене и собравший почти 2,6 млрд рублей. Ровно на эту сумму компания Виктора Харитонина поставила рекомбинантный фактор свертывания Коагил-VII (МНН: эптаког альфа [активированный]). Вклад других дистрибьюторов в поставки этого ЛС незначителен – примерно 110 млн рублей. Весомое участие «Фармстандарта» в аукционах по поставке Коагила-VII не случайно: выпускает препарат его стопроцентная «дочка» – ЗАО «Генериум». По тому же МНН был закуплен еще один препарат – Новосэвен от Novo Nordisk, но по сравнению с Коагилом-VII стоимость этой поставки была в 20 раз скромнее – 242 млн рублей. На двоих «Фармимэкс» и «Фармстандарт» выиграли контракты на общую сумму в 7,41 млрд рублей, забрав 85% совокупной стоимости всех разыгранных лотов. Остальные восемь дистрибьюторов из ТОП10 суммарными усилиями не добрались и до отметки в 1 млрд рублей. Если посмотреть на карту поставок, то и здесь безусловным лидером выступает «Фармимэкс», сохранивший за собой первенство в 39 из 74 проводивших торги регионов. На второй позиции – «Р-Фарм», обогнавший соперников в восьми регионах и в целом выручивший на орфанных ЛС около 160 млн рублей. «Фармимэкс» лидирует и по линии МНН, которых в нынешнем орфанном списке всего 15. Не участвовала компания в аукционе по закупке препаратов с МНН: эптаког альфа [активированный] – по понятным причинам и еще в нескольких из-за незначительности ценового веса лотов. У большинства закупавшихся в 2013 году орфанных препаратов нет аналогов, поэтому многим МНН соответствовало лишь по одному торговому наименованию. Помимо уже упомянутого МНН: эптаког альфа [активированный] с Коагил-VII и Новосэвен, в ряду исключений – кальцитонин. Это МНН представляют четыре препарата – Вепрена (ООО «Натива»), Алостин (Apotex), Миакальцик (Novartis Pharma) и Остеовер (ОАО «Верофарм»). По объему закупок за МНН: эптаког альфа [активированный] следует МНН: идурсульфаза (Элапраза от Shire Human Genetic Therapies Inc) с показателем 1,59 млрд рублей. Третью позицию с 1,49 млрд рублей занимает МНН: экулизумаб (Солирис от Alexion Pharma). За ним с небольшим отрывом следует МНН: имиглюцераза (Церезим от Genzyme), собравшее 1,34 млрд рублей. Объемы закупок препаратов с остальными МНН ощутимо меньше. Список производителей закупленных орфанных препаратов состоит всего из 11 позиций. Три из них занимают российские компании – «Натива», «Верофарм» и, конечно, «Генериум», благодаря внушительному вкладу которого доля отечественных препаратов в совокупной стоимости закупок составляет почти треть.

ПРЯМАЯ РЕЧЬ

«ПЕРЕЧЕНЬ 24» – ЗАСЛУГА ТАТЬЯНЫ ГОЛИКОВОЙ»

Как начинался орфанный госпроект

Текст: Ольга Макаркина

Бывший врио руководителя Росздравнадзора Елена Тельнова объяснила VM, поче­му пациенты, страдающие редкими заболеваниями, не получают гарантированную государством помощь в полном объеме.

– Программа рождалась на ваших глазах, как вы оцениваете ее эффектив­ность?

– По сути, программы никакой нет, и о ее эф­фективности судить пока еще рано. Однако в этом направлении за послед­нее время есть значитель­ные подвижки. Главная же проблема в том, что лекарственным обеспече­нием терапии орфанных заболеваний, к сожале­нию, занимаются исключительно регионы, при этом никакого дополни­тельного финансирования им никто на это не выде­лил. И на эту совсем не де­шевую помощь у многих субъектов денег нет.

– Так как же, по идее, может работать система поддержки таких людей?

– Перечень из 24 редких заболеваний – всего лишь список. На мой взгляд, ос­новополагающим должен был стать регистр пациен­тов, страдающих орфанны­ми заболеваниями: необ­ходимо понимание числа больных, их состояния, наличия или отсутствия эффективной терапии и зарегистрированных препаратов. Когда мы за­мышляли программу «Семь нозологий», мы начали с реестра пациентов, нуж­дающихся в дорогостоящих препаратах. Причем один реестр мы самостоятельно составили по оценкам ре­гиональных министерств, а другой – с помощью западных компаний, знающих аудиторию своих пациентов. Наложив эти перечни, мы посмотрели, насколько они совпадают и разнятся, произвели под­счеты – так была основана система госпрограммы, которая сегодня эффектив­но работает.

«Перечень 24» формиро­вался по схожему принци­пу, но развития программа не получила. До сих пор Минздрав, обещавший вот-вот разработать порядок составления регистра пациентов, ничего не сделал. Многие орфанные заболевания лечатся симптоматически, по большинству из них, к сожалению, вообще нет препаратов. И подход по-прежнему остается формальным – переда­ли проблемный сегмент гособязательств субъ­ектам, а те пусть сами разбираются. И никто тол­ком не посчитал, а может быть, федеральный центр вполне способен взять на себя финансирование наиболее затратной ча­сти орфанной госпрограм­мы. Понятно, что сегодня с бюджетом у нас не все так хорошо, как было раньше. Но очевидно, что какие-то вопросы, имен­но ради эффективности расходов, нужно решать на федеральном уровне.

– Но ведь по ряду орфан­ных заболеваний есть эффективные зарубеж­ные препараты, перспективные разработки, не получившие пока про­изводственных лицензий, или лекарства, не зареги­стрированные в России. Почему эти лончи у нас не проходят?

– Невыгодно. Орфанные препараты – дорогие, и по­требность в них не очень большая, при этом нет уверенности в стабиль­ных поставках. И если бы фармацевтические ком­пании знали, что закупка их препарата будет гаран­тирована в определенном объеме, то, наверное, у них бы и отношение к нашему рынку было другим. А кто будет регистрировать пре­парат в России, если один регион просит закупить препарат для одного или двух больных, а другой регион вообще игнорирует проблему – по бедности или недосмотру. А что завтра будет, вообще не­известно.

Да, существует возмож­ность приобретения незарегистрированных препаратов [порядок ввоза незарегистриро­ванных ЛС определен постановлением прави­тельства от 29 сентября 2010 года № 771. – VM]. Но это единичные случаи. Либо препарат приобре­тает и ввозит благотво­рительный фонд, либо лекарство предоставляет компания-производи­тель, либо клиника закупает его для своих пациентов. Для такой неритмичной, случай­ной поставки компания не станет тратиться на регистрацию препа­рата в России, проще предоставить по запросу незарегистрированный.

Повторю, необходима стабильность в закуп­ках. Я говорю про цен­трализованную закупку, и необязательно через Минздрав. Регулятор дол­жен выполнять свою основную функцию: формулировать политику охраны здоровья граждан, выраба­тывать нормативную базу, выстраивать действенную систему медицинской и ле­карственной помощи, раз­рабатывать и утверждать технологии этих процессов, а не скатываться к выпол­нению роли закупочного агентства.

– То есть в регионы ор­фанную программу нельзя было отдавать даже на условиях полноценного субсидирования?

– Объясню, почему нельзя. Как правило, число больных и, как следствие, потреб­ность в препаратах – неболь­шие. Размывать этот бюджет и функционал по террито­риям невыгодно. Да, регион получит деньги, но не факт, что закупит необходимое, хотя деньги могут поступить целевым назначением. Я говорю не про все реги­оны. К сожалению, в ряде регионов такая ситуация наблюдается.

– Так как же обеспечить фармакотерапию пациен­тов с орфанными заболе­ваниями?

– Определить четко потреб­ность, составить регистр, определить объемы закупок и отдать все это в феде­ральный центр. Включить определение орфанных заболеваний в закон – мало, хотя, конечно, очень важно. Причем это было сделано еще при прежнем мини­стре – Татьяне Голиковой. Как и «Перечень 24» – ее заслуга. Необходимо дви­гаться дальше.

орфанные заболевания, орфанные препараты, орфанная лекарственная программа