17 Ноября, 16:03

Сирота казенная

Евгения Журавлева, Ольга Каныгина, Ольга Макаркина, Екатерина Михайлова
28 Апреля 2014, 22:17
8305
Развитию орфанной лекарственной программы мешают ее врожденные недуги

К 2018 году мировой объем продаж орфанных препаратов может достигнуть $127 млрд, а их доля в сегменте рецептурных ЛС – превысить 15%. Правда, Россия на участие в этом тренде пока не претендует. Государство вроде бы гарантировало лекарственную помощь гражданам, страдающим редкими заболеваниями, но про­грамму поддержки толком не прописало, не профинансировало и в таком неприглядном виде передало к ис­полнению регионам. Большинство региональных бюджетов орфанной нагрузки не выдерживают и даже ограниченный перечень из 24 редких заболеваний обслуживают с трудом. Потому и объем закупок, как правило, дорогостоящих орфанных лекарственных средств в 2013 году составил всего 8,75 млрд рублей. Не сравнить с тем же ВИЧ‑рынком, который тоже обслуживается в регионах, но при более низкой стоимости терапии весит почти 25 млрд рублей. И все же участники рынка орфанной темой не пренебрегают: аукционы, проведенные по 15 МНН, выявили полторы сотни поставщиков‑победителей. Однако и о конкуренции в сегменте говорить не приходится, совокупное снижение начальной цены не превысило 1%, а львиную долю контрактов забрали два игрока – ОАО «Фармацевтический импорт, экспорт» и ОАО «Фармстандарт».

РЕДКОСТНЫЙ ГЕН

На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва­ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопрово­ждающие человека на протяжении всей его жиз­ни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколь­ко малораспространенным должно быть заболе­вание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.

Во многих странах критерии орфанности закре­плены законодательно. В США редкими призна­ются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии ред­ким считается один случай на 2 000 человек.

Несмотря на статус, общая численность диагно­стированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит амери­канский National Institutes of Health.

Еще около 30 лет назад препаратов, предназна­ченных для лечения орфанных заболеваний, практически не было. Из‑за узости рынка боль­шинство фармкомпаний разработку и лонч таких ЛС считали непривлекательными. По версии Tufts Center, чтобы вывести орфанный препарат на рынок США, компания должна потратить не менее $1,2 млрд. Ограниченное число пациен­тов для проведения клинических исследований лишь усугубляло ситуацию. В 1983 году в США был издан Orphan Drug Act, в котором впервые появилось понятие «орфанные заболевания». В документе прописывались преференции для производителей орфанных препаратов, в том чис­ле налоговые льготы в размере 50% на проведение КИ на территории США, упрощение процедуры лицензирования и сокращение стоимости регистрации, предоставление эксклюзивных прав на продажу сроком на семь лет.

В 90‑е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000‑й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в евро­пейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают толь­ко ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклю­зивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.

Благодаря этим мерам количество орфанных ЛС возросло. По прогнозам EvaluatePharma, мировой объем продаж препаратов для лечения редких бо­лезней с $90 млрд, зафиксированных в 2013 году, через пять лет подберется к отметке в $127 млрд. Среднегодовой темп роста сегмента составит 7,4%, что вдвое выше аналогичного показателя для Rx‑препаратов.

Намечающийся бум на рынке орфанных ЛС, увы, не снимает проблему их доступности для пациентов. Годовой курс лечения препаратом Солирис (МНН: экулизумаб) от швейцарской Alexion Pharma, применяемым при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, оце­нивается в $400 тысяч. Немногим дешевле – около $350 тысяч в год – обходится терапия препаратами Элапраза (Shire Human Genetic Therapies) и Наглазим (Catalent U.K. Packaging Ltd), которые используются при лечении му­кополисахаридоза. Пациенты таких трат, как правило, позволить себе не могут, и финанси­рование орфанных программ в большинстве развитых стран берут на себя национальные бюджеты.

Власти США, стремясь сделать терапию доступ­нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе­ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо­леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен­ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.

Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предна­значается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь­ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.

ОРФАННОГО РАДИ

Российская история редких болезней гораздо ко­роче и скромнее мировой. Сам термин «орфанные заболевания» впервые был введен в обращение 1 января 2012 года, в момент вступления в силу закона №323‑ФЗ «Об охране здоровья граждан».

К орфанным отнесли болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Согласно официальной статистике, 300 тысяч россиян страдают орфанными заболева­ниями, общий перечень которых состоит из 230 по­зиций. Однако неофициально называются более удручающие цифры – от 1,5 до 5 млн человек.

Многократный разброс, наверное, можно объ­яснить – как новизной понятия, так и несовершенством диагностики, скрининга и в целом отсутствием учета пациентов, страдающих редкими болезнями (подробнее – в интервью руководителя Всероссийского общества редких заболеваний Ека­терины Захаровой на стр. 29).

Появление термина в федеральном законе позво­лило правительству издать первый программный документ – постановлением №403 от 26 апреля 2012 года был утвержден подготовленный еще Минздравсоцразвития «Перечень жизнеугрожа­ющих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокра­щению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». В перечень редких заболева­ний, поддающихся терапии, вошли 24 нозоло­гии. Но обещанный регулятором федеральный регистр лиц, страдающих этими заболеваниями, до сих пор полноценно не ведется (подроб­нее – в блиц‑интервью экс‑врио руководителя Росздравнадзора на стр. 18).

Даже на условиях полноценного субсидирования, считают эксперты, децентрализация орфанной программы сразу сделала ее неэффективной.

Осложняет ситуацию и затянувшееся рассмо­трение поправок в закон «Об обращении лекар­ственных средств» №61‑ФЗ: изменения, дающие орфанным препаратам преференции, подготовле­ны, но пока не приняты.

Впрочем, и принципиальный вопрос – передачи финансирования помощи гражданам, страдаю­щим редкими заболеваниями, с регионального на федеральный уровень – в парламенте наверня­ка рассмотрят, справедливоросс Андрей Озеров внес в Госдуму соответствующий законопроект.

ДОРОГОЕ НА ДВОИХ

В 2013 году объем лекарственных закупок по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд рублей. Дистрибьюторов орфанных препаратов не так много – согласно подсче­там, произведенным VM совместно с Headway Company, чуть более полутора сотен. В то же вре­мя на ТОП100 приходится 99,9% всех поставок. И лишь два игрока могут назвать совокупную стоимость взятых ими контрактов солидной. На первом месте – компания Александра Апа­зова «Фармимэкс», собравшая в прошлом году больше половины всей суммы за поставки орфанных ЛС – 4,81 млрд рублей, с минимальной – лишь 0,22% – уступкой от начальной цены. Да и в целом регионам на закупке ЛС от редких болезней сэкономить не удалось, общее сниже­ние начальных цен аукционов составило менее 1% (продолжение на стр. 28).

На втором месте – «Фармстандарт», вовсе не двигавшийся в цене и собравший почти 2,6 млрд рублей. Ровно на эту сумму компания Виктора Харитонина поставила рекомбинантный фактор свертывания Коагил‑VII (МНН: эптаког альфа [активированный]). Вклад других дистрибьюторов в поставки этого ЛС незначителен – примерно 110 млн рублей. Весомое участие «Фармстандарта» в аукционах по поставке Коагила‑VII не случайно: выпускает препарат его стопроцентная «дочка» – ЗАО «Генериум». По тому же МНН был закуплен еще один препарат – Новосэвен от Novo Nordisk, но по сравнению с Коагилом‑VII стоимость этой поставки была в 20 раз скромнее – 242 млн рублей. На двоих «Фармимэкс» и «Фармстандарт» выиграли контракты на общую сумму в 7,41 млрд рублей, забрав 85% совокупной стоимости всех разыгранных лотов. Остальные восемь дистрибьюторов из ТОП10 суммарными усилиями не добрались и до отметки в 1 млрд рублей. Если посмотреть на карту поставок, то и здесь безусловным лидером выступает «Фармимэкс», сохранивший за собой первенство в 39 из 74 проводивших торги регионов. На второй позиции – «Р‑Фарм», обогнавший соперников в восьми регионах и в целом выручивший на орфанных ЛС около 160 млн рублей. «Фармимэкс» лидирует и по линии МНН, которых в нынешнем орфанном списке всего 15. Не участвовала компания в аукционе по закупке препаратов с МНН: эптаког альфа [активированный] – по понятным причинам и еще в нескольких из‑за незначительности ценового веса лотов. У большинства закупавшихся в 2013 году орфанных препаратов нет аналогов, поэтому многим МНН соответствовало лишь по одному торговому наименованию. Помимо уже упомянутого МНН: эптаког альфа [активированный] с Коагил‑VII и Новосэвен, в ряду исключений – кальцитонин. Это МНН представляют четыре препарата – Вепрена (ООО «Натива»), Алостин (Apotex), Миакальцик (Novartis Pharma) и Остеовер (ОАО «Верофарм»). По объему закупок за МНН: эптаког альфа [активированный] следует МНН: идурсульфаза (Элапраза от Shire Human Genetic Therapies Inc) с показателем 1,59 млрд рублей. Третью позицию с 1,49 млрд рублей занимает МНН: экулизумаб (Солирис от Alexion Pharma). За ним с небольшим отрывом следует МНН: имиглюцераза (Церезим от Genzyme), собравшее 1,34 млрд рублей. Объемы закупок препаратов с остальными МНН ощутимо меньше. Список производителей закупленных орфанных препаратов состоит всего из 11 позиций. Три из них занимают российские компании – «Натива», «Верофарм» и, конечно, «Генериум», благодаря внушительному вкладу которого доля отечественных препаратов в совокупной стоимости закупок составляет почти треть.


ПРЯМАЯ РЕЧЬ

«ПЕРЕЧЕНЬ 24» – ЗАСЛУГА ТАТЬЯНЫ ГОЛИКОВОЙ»

Как начинался орфанный госпроект

Текст: Ольга Макаркина

Бывший врио руководителя Росздравнадзора Елена Тельнова объяснила VM, поче­му пациенты, страдающие редкими заболеваниями, не получают гарантированную государством помощь в полном объеме.

– Программа рождалась на ваших глазах, как вы оцениваете ее эффектив­ность?

– По сути, программы никакой нет, и о ее эф­фективности судить пока еще рано. Однако в этом направлении за послед­нее время есть значитель­ные подвижки. Главная же проблема в том, что лекарственным обеспече­нием терапии орфанных заболеваний, к сожале­нию, занимаются исключительно регионы, при этом никакого дополни­тельного финансирования им никто на это не выде­лил. И на эту совсем не де­шевую помощь у многих субъектов денег нет.

– Так как же, по идее, может работать система поддержки таких людей?

– Перечень из 24 редких заболеваний – всего лишь список. На мой взгляд, ос­новополагающим должен был стать регистр пациен­тов, страдающих орфанны­ми заболеваниями: необ­ходимо понимание числа больных, их состояния, наличия или отсутствия эффективной терапии и зарегистрированных препаратов. Когда мы за­мышляли программу «Семь нозологий», мы начали с реестра пациентов, нуж­дающихся в дорогостоящих препаратах. Причем один реестр мы самостоятельно составили по оценкам ре­гиональных министерств, а другой – с помощью западных компаний, знающих аудиторию своих пациентов. Наложив эти перечни, мы посмотрели, насколько они совпадают и разнятся, произвели под­счеты – так была основана система госпрограммы, которая сегодня эффектив­но работает.

«Перечень 24» формиро­вался по схожему принци­пу, но развития программа не получила. До сих пор Минздрав, обещавший вот‑вот разработать порядок составления регистра пациентов, ничего не сделал. Многие орфанные заболевания лечатся симптоматически, по большинству из них, к сожалению, вообще нет препаратов. И подход по‑прежнему остается формальным – переда­ли проблемный сегмент гособязательств субъ­ектам, а те пусть сами разбираются. И никто тол­ком не посчитал, а может быть, федеральный центр вполне способен взять на себя финансирование наиболее затратной ча­сти орфанной госпрограм­мы. Понятно, что сегодня с бюджетом у нас не все так хорошо, как было раньше. Но очевидно, что какие‑то вопросы, имен­но ради эффективности расходов, нужно решать на федеральном уровне.

– Но ведь по ряду орфан­ных заболеваний есть эффективные зарубеж­ные препараты, перспективные разработки, не получившие пока про­изводственных лицензий, или лекарства, не зареги­стрированные в России. Почему эти лончи у нас не проходят?

– Невыгодно. Орфанные препараты – дорогие, и по­требность в них не очень большая, при этом нет уверенности в стабиль­ных поставках. И если бы фармацевтические ком­пании знали, что закупка их препарата будет гаран­тирована в определенном объеме, то, наверное, у них бы и отношение к нашему рынку было другим. А кто будет регистрировать пре­парат в России, если один регион просит закупить препарат для одного или двух больных, а другой регион вообще игнорирует проблему – по бедности или недосмотру. А что завтра будет, вообще не­известно.

Да, существует возмож­ность приобретения незарегистрированных препаратов [порядок ввоза незарегистриро­ванных ЛС определен постановлением прави­тельства от 29 сентября 2010 года № 771. – VM]. Но это единичные случаи. Либо препарат приобре­тает и ввозит благотво­рительный фонд, либо лекарство предоставляет компания‑производи­тель, либо клиника закупает его для своих пациентов. Для такой неритмичной, случай­ной поставки компания не станет тратиться на регистрацию препа­рата в России, проще предоставить по запросу незарегистрированный.

Повторю, необходима стабильность в закуп­ках. Я говорю про цен­трализованную закупку, и необязательно через Минздрав. Регулятор дол­жен выполнять свою основную функцию: формулировать политику охраны здоровья граждан, выраба­тывать нормативную базу, выстраивать действенную систему медицинской и ле­карственной помощи, раз­рабатывать и утверждать технологии этих процессов, а не скатываться к выпол­нению роли закупочного агентства.

– То есть в регионы ор­фанную программу нельзя было отдавать даже на условиях полноценного субсидирования?

– Объясню, почему нельзя. Как правило, число больных и, как следствие, потреб­ность в препаратах – неболь­шие. Размывать этот бюджет и функционал по террито­риям невыгодно. Да, регион получит деньги, но не факт, что закупит необходимое, хотя деньги могут поступить целевым назначением. Я говорю не про все реги­оны. К сожалению, в ряде регионов такая ситуация наблюдается.

– Так как же обеспечить фармакотерапию пациен­тов с орфанными заболе­ваниями?

– Определить четко потреб­ность, составить регистр, определить объемы закупок и отдать все это в феде­ральный центр. Включить определение орфанных заболеваний в закон – мало, хотя, конечно, очень важно. Причем это было сделано еще при прежнем мини­стре – Татьяне Голиковой. Как и «Перечень 24» – ее заслуга. Необходимо дви­гаться дальше.

орфанные заболевания, орфанные препараты, орфанная лекарственная программа
Поделиться в соц.сетях
В Кабардино-Балкарской Республике назначен министр здравоохранения
15 Ноября 2019, 19:05
Фонд ММК возглавил Ильдар Хайруллин
15 Ноября 2019, 18:40
В Челябинской области начались проверки частных домов престарелых
15 Ноября 2019, 16:00
Biogen потеряла $3 млрд капитализации из-за патентного спора с Mylan
15 Ноября 2019, 15:06
Компания «Биокад» намерена производить вакцины от рака
Компания «Биокад» готова предоставить партнеру мощности для производства вакцин от рака, заявил гендиректор петербургской фармкомпании Дмитрий Морозов на совещании с премьер-министром Дмитрием Медведевым о развитии генетических технологий в России. Одним из перспективных проектов он назвал совместную разработку с Институтом молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН.
13 Ноября 2019, 15:05
Самое дорогое в лечении орфанное заболевание в программу «12 ВЗН» не войдет
Комитет Госдумы по охране здоровья на заседании 6 ноября одобрил выделение в 2020 году 2 млрд рублей из федерального бюджета на финансирование закупок лекарств для лечения двух новых редких заболеваний, рекомендованных к включению в программу «12 высокозатратных нозологий» (12 ВЗН). В комитете Vademecum уточнили, что речь идет об апластической анемии и наследственном дефиците факторов свертывания крови II, VII и X. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), считающаяся сегодня самым дорогостоящим в лечении орфанным заболеванием, исключена из числа кандидатов на включение в «12 ВЗН».
7 Ноября 2019, 17:49
Stada покупает часть портфеля Takeda в России и СНГ за $660 млн
5 Ноября 2019, 13:43
Годовой курс нового варианта лечения муковисцидоза оценили в $311 тысяч
Американская фармкомпания Vertex Pharmaceuticals определила стоимость лечения муковисцидоза тройной комбинацией Trikafta (elexacaftor+ivacaftor+tezacaftor). Это первая одобренная Управлением по продуктам и лекарствам США (FDA) схема, подходящая пациентам старше 12 лет с мутацией, встречающейся в 90% случаев.
22 Октября 2019, 19:41
Матвиенко предложила Минфину добавить 12 млрд рублей на включение в перечень 12 ВЗН трех новых заболеваний
Председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко предложила в 2020 году передать на федеральный уровень финансирование лекарственного обеспечения терапии еще трех орфанных заболеваний, направив соответствующее обращение в Минфин РФ. Об инициативе спикера Совфеда сообщил глава комитета по социальной политике палаты Валерий Рязанский.
7 Октября 2019, 16:38
Анна Кузнецова предлагает сохранить льготы больным фенилкетонурией детям до 18 лет
4 Октября 2019, 19:24
Елена Полевиченко
Главный внештатный детский специалист по паллиативной помощи Минздрава РФ
«Нужно понимать, что ты делаешь рядом с детской прогнозируемой смертью»
2 Августа 2019, 8:51
«Дороговизна и долгосрочность»: как ускорить внедрение радиофармпрепаратов в клиническую практику
1 Августа 2019, 22:40
Минздрав разработал новые правила регистрации орфанных препаратов
28 Мая 2019, 14:40
«Биотэк» за 796,8 млн рублей поставит Минздраву экулизумаб от «Генериума»
Согласно данным сайта госзакупок, победителем аукциона на закупку экулизумаба, самого дорогого препарата, включенного в программу 12 ВЗН на 2019 год, стала компания «Биотэк» Бориса Шпигеля, единственная подавшая заявку на участие в аукционе.
11 Апреля 2019, 19:46
«Генериум» готовит СПИК на 3,9 млрд рублей
«Генериум» планирует заключить специнвестконтракт (СПИК) под расширение производственных мощностей компании во Владимирской области. Речь идет о строительстве в Петушинском районе завода по выпуску препаратов для лечения орфанных, сердечно-сосудистых и пульмонологических заболеваний.
4 Апреля 2019, 18:53
«Генериум» зарегистрировал цену на биоаналог Солириса
Компания «Генериум» зарегистрировала свой препарат на основе экулизумаба под торговым наименованием Элизария и его предельную отпускную цену. Это биоаналог Солириса, который производит американская Alexion, в 2018 году препарат принес оригинатору $3,56 млрд.
21 Марта 2019, 13:03
Сенатор Берни Сандерс предлагает лишить владельцев орфанного препарата стоимостью $375 тысяч исключительных прав
Сенатор-демократ, экс-кандидат в президенты США Берни Сандерс в конце февраля 2019 года направил письмо американским регуляторам. Политик требует возобновить обращение небрендированных версий орфанного препарата, оригинал которого после приобретения компанией Catalyst Pharmaceuticals вырос в цене с 0 до $375 тысяч за годовой курс для одного пациента.
1 Марта 2019, 17:11
Голиковой поручено проработать вопрос о централизации закупок орфанных препаратов
Председатель Правительства РФ Дмитрий Медведев поручил вице-премьеру Татьяне Голиковой в срок до 1 апреля 2019 года оценить целесообразность передачи на федеральный уровень закупки орфанных препаратов.
22 Февраля 2019, 19:15
Sanofi будет поставлять в Россию препараты Vertex от муковисцидоза
Sanofi станет первым в России дистрибьютором препаратов для лечения муковисцидоза от американской Vertex. Какой именно из продуктов компании будет поставляться в РФ и по какой цене, пока не известно. В США стоимость терапии препаратами Vertex может достигать $300 тысяч в год для одного пациента.
14 Февраля 2019, 17:22
Медведев поддержал централизацию закупок всех орфанных препаратов
Премьер-министр Дмитрий Медведев на встрече с членами Совета Федерации сообщил, что «разделяет идеологию» централизованно закупать препараты от всех орфанных заболеваний. Ранее с такой инициативой выступал глава комитета Совфеда по социальной политике Валерий Рязанский.
13 Февраля 2019, 13:52
Американская Vertex отказалась снижать в Великобритании цену на препарат для лечения муковисцидоза
Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) предложила американской фармкомпании Vertex 500 млн фунтов за пятилетний доступ 10 тысяч страдающих муковисцидозом британцев к препарату Orkambi (lumacaftor+ivacaftor). Vertex, оценившая стоимость годового курса терапии для одного пациента в 105 тысяч фунтов, предложение NHS отклонила.
4 Февраля 2019, 15:53
Из бюджета Калужской области выделят 164 млн рублей на закупку орфанных препаратов
Калужская область намерена выделить из регионального бюджета 164 млн рублей на закупку препаратов для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), так и не включенной в 2018 году в обновленный перечень высокозатратных нозологий (ВЗН). По данным регионального Минздрава, в Калужской области проживают четыре таких пациента, а также один пациент с болезнью Ниманна-Пика. Общая стоимость лечения этих больных превышает 108 млн в год.
30 Января 2019, 14:44
Яндекс.Метрика