Исследование пройдет в 11 российских городах.

«Биокад» разрабатывал препарат с 2018 года и приступил к доклиническим испытаниям в 2019 году. Прототип препарата получен к середине 2019 года. Исследования на мышах с отсутствующим геном фактора свертывания VIII, как указывает компания, показали, что введение препарата восстанавливает нормальную свертываемость крови.

Предполагается, что препарат будет вводиться однократно «как минимум раз в несколько лет».

Первый и пока единственный генотерапевтический препарат для лечения гемофилии А одобрен в Европе. EMA выдала условное разрешение на продажу Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от BioMarin в августе 2022 года. Заявка на одобрение препарата в США еще рассматривает FDA.

В России около 3 тысяч человек с гемофилией (А и В). По оценкам «Биокада», в 2022 году рынок препаратов для лечения гемофилии составил не менее 14 млрд рублей, а к 2030 году с выходом новых видов терапии, по данным GlobalData, может вырасти в 1,5 раза.

Препараты для лечения гемофилии – факторы свертывания крови – в России закупаются по «14 ВЗН». Рекомбинантные факторы нужно колоть постоянно на протяжении жизни, до трех раз в неделю. Гемофилия – одна из самых затратных нозологий госпрограммы. В 2022 году объем закупок препаратов от гемофилии по «14 ВЗН» ненамного уступил рассеянному склерозу и составил 19,6 млрд рублей.

Гемофилия А – наиболее распространенный тип заболевания, вызывается врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. Гемофилия В встречается у 15–20% больных и связана с дефицитом IX фактора свертывания. «Биокад» готовит препараты от обоих типов заболевания. Разрешение на КИ для генотерапевтического препарата от гемофилии В компания получила в феврале 2023 года.