Представители сообщества пациентов с муковисцидозом считают, что Trikafta необходимо включить в номенклатуру «14 ВЗН». Сейчас по федеральной программе для профильной пациентской аудитории приобретается лишь симптоматическое средство дорназа альфа, облегчающее отхождение мокроты. В России зарегистрирован лишь один препарат для таргетной терапии муковисцидоза – Оркамби, нацеленный только на одну вызывающую болезнь генетическую мутацию, тогда как Trikafta действует в отношении порядка 177 мутаций и может помочь 90% страдающих муковисцидозом пациентов.
Дети от 6 до 18 лет получают препарат Trikafta бесплатно благодаря деятельности госфонда «Круг добра». В то же время 1,4 тысячи взрослых пациентов вынуждены буквально биться за право получения терапии в судах. По информации благотворительного фонда помощи людям с муковисцидозом «Острова», за последние два года в РФ пациентами выиграно в судах всего около 50 исков. Фактически же закупки проходят еще реже.
«Каждый пациент должен собирать большой пакет документов на ее [Trikafta. – Vademecum] приобретение, проходить консилиумы, получать индивидуальное разрешение на закупку. Это сложная бюрократическая процедура», – отметила исполнительный директор фонда «Острова» Ольга Нестерук.
Пикетчики рассказали журналистам, что вынуждены растягивать остатки Trikafta из-за отсутствия средств на приобретение препарата, месячный курс которого стоит порядка 1,6 млн рублей. В Минздраве РФ, в свою очередь, заявляют, что регистрация препарата проводится «в сроки и в соответствии с Правилами регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения, утвержденными решением ЕЭК от 03.11.2016 №78».
Примечательно, что в день проведения пикета премьер-министр РФ Михаил Мишустин выступил с предложением отменить НДС при закупках госфондом «Круг добра» незарегистрированных препаратов, включая Trikafta.
В январе 2022 года взрослые пациенты с муковисцидозом направили премьеру Мишустину обращение по поводу обеспечения их таргетной терапией. В коллективном письме пациенты попросили ускорить процедуру регистрации препарата Trikafta, разрешить его закупку в оригинальной упаковке без перевода на русский язык на протяжении года после регистрации, а также в перспективе включить лекарство в федеральную программу «14 ВЗН».
