По условиям соглашения Dyno разработает новые капсиды AAV, позволяющие доставлять аденоассоциированный вирус более точно и избегать уклонения от распознавания иммунной системой. Astellas будет контролировать доклинические и клинические испытания экспериментальных препаратов, а также их коммерциализацию.

Dyno получит от Astellas авансовый платеж в размере $18 млн, основной платеж и затем роялти с продаж полученных препаратов. Ожидается, что в общей сложности сумма выплат японской фармкомпанией Dyno составит до $1,6 млрд.

К заболеваниям сердечных мышц относятся гипертрофическая и аритмогенная правожелудочковая кардиомиопатии, болезнь Ленегре, миокардит и другие, к заболеваниям скелетных мышц – дистрофии, амиотрофии и миотонии.

Разработкой и коммерциализацией препаратов для генной терапии занимаются и другие фармкомпании. Например, швейцарская Novartis является разработчиком генотерапевтического препарата Золгенсма от спинальной мышечной атрофии (СМА). Американская Sarepta Pharmaceuticals создала препараты для генной терапии миодистрофии Дюшенна. Среди российских фармкомпаний разработкой генной терапии от заболеваний скелетных мышц занимаются «Биокад» (СМА) и «Генериум» (миодистрофия Дюшенна).

Astellas Pharma была основана в Японии в 2005 году на базе Yamanouchi Pharmaceutical и Fujisawa Pharmaceutical. Компания производит препараты для лечения инфекционных и сердечно-сосудистых заболеваний, а также средства, применяемые в трансплантологии. С 2020 года компании Astellas принадлежит Audentes Therapeutics, занимающаяся разработкой препаратов для генной терапии. Выручка Astellas в 2020 году составила 11,9 млрд, прибыль после уплаты налогов – $1,7 млрд.

Dyno Therapeutics – фармкомпания со штаб-квартирой в Кембридже (Великобритания), основана в 2018 году. Специализируется на создании капсидов AAV нового поколения, позволяющих разрабатывать препараты для генной терапии широкого спектра наследственных заболеваний.