02 Декабря 2022 Пятница

«Генериум» занялся разработкой генной терапии миодистрофии Дюшенна
Полина Гриценко
Фарминдустрия
8 октября 2021, 19:47

Фото: knowhow.pp.ua
3664

Один из проектов «Генериума» – терапия миодистрофии Дюшенна (МДД), сообщил на форуме «Биотехмед» вице-президент по внедрению новых медицинских технологий компании Дмитрий Кудлай. Разработку «Генериум» приобрел у компании «Марлин Биотех», исследовавшей препарат от МДД на основе метода доставки гена микродистрофина с помощью аденоассоциированных вирусов. Сейчас препарат против МДД с подобным механизмом действия исследуют в КИ Sarepta Pharmaceuticals совместно с Roche и Genethon.

В «Генериуме» не ответили на вопросы Vademecum. Лицензия на препарат на основе микродистрофина продана «Генериуму» в конце 2020 года, сообщила Vademecum руководитель лаборатории генной терапии «Марлин Биотех» Татьяна Егорова. Сумма сделки не раскрывается.

МДД – наследственное заболевание, вызываемое мутацией в гене дистрофина. Болезнь проявляется у мальчиков в возрасте 2–5 лет и характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и утомляемостью, в возрасте 8–12 лет дети теряют способность самостоятельно передвигаться. Развивается кардиомиопатия, прогрессирует сердечная и дыхательная недостаточность.

Назначалась терапия кортикостероидами, ингибиторами АПФ для профилактики дилатационной кардиомиопатии. В 2020 году в России был зарегистрирован препарат Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics, связывающийся с РНК и позволяющий восстановить синтез модифицированного дистрофина. Средняя стоимость терапии аталуреном составляет около 30 млн рублей в год, в перечень ЖНВЛП он не входит.

В апреле 2021 года миодистрофия Дюшенна вошла в перечень заболеваний, терапия которых финансируется за счет фонда «Круг добра». В перечень закупаемых препаратов вошел и аталурен.

Помимо Трансларны, в мире есть препараты, основанные на механизме пропуска экзона, содержащего мутацию. Это eteplirsen (Exondys 51), Vyondys 53 (golodirsen) и casimersen (Amondys 45) от Sarepta Therapeutics, viltolarsen (тоже 53-й экзон, Viltepso) от NS Pharma. Все эти препараты проходят КИ в России.

Но такие препараты ориентированы на мутацию в определенном гене. Ведутся разработки также в сфере генной терапии МДД. Например, клинические исследования уже проводит та же Sarepta (SRP-9001) и Genethon (GNT 0004). Эти разработки основаны на технологии доставки гена, кодирующего белок микродистрофин (укороченный дистрофин), с помощью аденоассоциированных вирусов.

Подобную разработку осуществляли в России Институт биологии гена РАН и российская компания «Марлин Биотех». Эту компанию основали в 2015 году родители ребенка с МДД.

Предстоит провести испытания токсичности, безопасности препаратов, и только затем начнутся КИ, говорила в декабре 2020 года на Первой Всероссийской конференции по миодистрофии Дюшенна Татьяна Егорова из «Марлин Биотех». На тот момент, по ее словам, была достигнута договоренность между «Марлин Биотех» и «Генериумом» о налаживании производства аденоассоциированных вирусов для клинических испытаний.

В США путь от proof of concept до введения первого препарата человеку занял почти 10 лет. «Мы надеемся, что у нас это будет быстрее, надеемся уложиться в течение нескольких лет», – добавила она. После продажи лицензии «Генериуму» компания ведет дальнейшую разработку полностью самостоятельно, сообщила Егорова Vademecum. Сама «Марлин Биотех», по ее словам, продолжает разрабатывать препараты для редактирования генома при МДД, а также работает над созданием заместительной генной терапии на основе другого белка – микроутрофина.

В России, по оценке Егоровой, около тысячи больных МДД.

Среди российских компаний разработкой генной терапии занимается также «Биокад». Ранний этап разработки препарата ANB-4 для генной терапии спинальной мышечной атрофии завершился в марте 2021 года. Доклинические исследования и получение разрешения на I фазу клинических исследований запланированы на октябрь – декабрь 2021 года.

Источник: Vademecum

Картина дня: дайджест главных новостей от 1 декабря 2022 года

Утверждены правила предоставления субсидий регионам на проведение расширенного неонатального скрининга

«Ростех» за 127 млн рублей разработал хирургический комплекс для малоинвазивных вмешательств

Через «Круг добра» могут начать закупку незарегистрированного препарата от эпилепсии

Заключение Росздравнадзора о дефектуре препарата перестанет быть бессрочным

Утвержден порядок иммунизации доноров для заготовки иммуноспецифической плазмы

НИПК «Электрон» лишилась четвертого КЖЦ на 2 млрд рублей

Немедицинским специалистам со стажем работы упростили процедуру аккредитации

«Медси» арендует здание под клинику у московского «Стадиона «Спартак»

«Р-Фарм» проведет КИ олокизумаба по новому показанию