Соглашение также предполагает выплату роялти и компенсаций затрат на регистрацию SRP-9001 на общую сумму до $1,7 млрд. Сделку планируется закрыть в первом квартале 2020 года.

Расходы на разработку и производство SRP-9001 будет нести Sarepta, в то время как затраты на КИ американская компания разделит поровну с Roche.

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое инвалидизирующее и смертельное заболевание, частота которого составляет один случай на 3,5–5 тысяч новорожденных мужского пола.

Roche – швейцарская фармкомпания, основанная в Базеле в 1896 году и занимающаяся разработкой терапии инфекционных, онкологических и аутоиммунных заболеваний. В ноябре 2019 года компания объявила о покупке разработчика лекарства от идиопатического легочного фиброза за $1,4 млрд. Выручка компании в 2018 году составила $56,8 млрд, чистая прибыль – $10,5 млрд.

Sarepta Therapeutics – американский разработчик терапии редких заболеваний. В ноябре 2019 года компания начала российские КИ I фазы препарата Exondys 51 (eteplirsen), стоимость которого в США может достигать $300 тысяч в год на пациента. В декабре Sarepta инициировала КИ еще двух своих экспериментальных препаратов в России. Выручка компании за 2018 года составила $301 млн, чистый убыток – $361,9 млн.