На нейробластому приходится 7-8% всех злокачественных новообразований у детей в возрасте до 14 лет. В 90% случаев эта солидная опухоль диагностируется у детей в возрасте до 10 лет.
Наиболее распространенная злокачественная опухоль головного мозга у детей – медуллобластома, встречаются также глиомы и астроцитомы.
Пациентов с этими заболеваниями может быть от 30 до 50 человек в год, рассказал Александр Румянцев в интервью Vademecum.
В российских клинических рекомендациях для пациентов группы высокого риска с нейробластомой рекомендовано хирургическое вмешательство с последующей химиотерапией. При тяжелых случаях заболевания применим препарат на основе моноклональных антител к ганглиозиду GD2 динутуксимаб бета, сообщил Румянцев.
Динутуксимаб бета разработан группой ученых из Калифорнийского университета и выведен на рынок американской биотехнологической компанией United Therapeutics. В 2017 году динутуксимаб бета одобрен к применению EMA в Европе.
В России препарат пока не зарегистрирован, но органы здравоохранения и медучреждения закупают его по показаниям. Поставщиком выступает компания «Фармамондо», заключившая в 2020 году контракты на поставку динатуксимаба бета на 337,3 млн рублей. В октябре 2020 года «Фармамондо» подала досье на регистрацию динутуксимаба бета под торговым наименованием Карзиба.
«Кроме того, есть группа заболеваний, большей частью связанных с опухолями головного мозга, имеющих генетический дефект. Недавно был разработан ингибитор тирозинкиназы, способный этот дефект заблокировать», – подчеркнул Румянцев. Академик надеется, что оба заболевания будут рассмотрены экспертным советом фонда до 1 апреля.
На работу фонда «Круг добра» в 2021 году должно быть выделено 60 млрд рублей. Попечительский совет фонда внес спинальную мышечную атрофию (СМА) и болезнь Помпе в перечень заболеваний, терапия которых будет оплачиваться за счет фонда. Экспертный совет рассмотрел следующих кандидатов на попадание в этот список – семейную средиземноморскую лихорадку (FMF), криопирин-ассоциированный периодический синдром (КАПС) и периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ФНО).
