В правление фонда вошли главный внештатный детский специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, исполнительный директор Благотворительного фонда Константина Хабенского Екатерина Бартош, ректор Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета Дмитрий Иванов, начальник Управления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА Дарья Крючко, директор Санкт-Петербургского детского хосписа Ирина Кушнарева, директор по развитию этого учреждения Анна Кудря и другие.

Председателем правления фонда стал основатель и генеральный директор первого в России детского хосписа Александр Ткаченко.

В экспертный совет фонда вошли 27 человек – это врачи, общественные и религиозные деятели, представители благотворительных, научных и образовательных организаций.

Должность председателя совета занял президент Центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва Александр Румянцев. Также в состав включены директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией «Семьи СМА» Ольга Германенко, главный врач Морозовской детской больницы Валерий Горев, главный врач Детской клинической больницы им. З.А. Башляевой Исмаил Османов.

Еще в июле 2020 года президент РФ Владимир Путин объявил о намерении создать в 2021 году специальный фонд по финансированию лечения детей с тяжелыми и редкими заболеваниями. 

Фонд в первый год работы получит 60 млрд рублей, появившихся в результате изменений в налогообложении: физические лица с заработком от 5 млн рублей с 1 января 2021 года облагаются подоходным налогом не 13%, а 15%. Кроме того, фонд будет финансироваться за счет добровольных взносов и пожертвований. 

На лекобеспечение 4 тысяч детей в 2021 году за счет фонда предполагается направить 47 млрд рублей.