Всего в России почти 1 тысяча больных с диагнозом СМА. После регистрации в России Спинразы в августе 2019 года семьям нередко приходилось через суд добиваться закупки препарата медучреждениями даже при наличии решения врачебной комиссии.

Спинраза не входит в перечень ЖНВЛП, а терапия обходится дорого: в 2019 году и первой половине 2020 года средняя стоимость препарата на госзакупках составила 7,8 млн рублей (на первый год нужно шесть упаковок). Задача по обеспечению лекарством от СМА возложена на региональные бюджеты.

С 2021 года Спинраза все-таки войдет в ЖНВЛП – так в августе 2020 года решила комиссия Минздрава РФ по формированию перечней, предельная цена упаковки составит 5 млн рублей (без НДС).

В мае вопрос об обеспечении Спинразой шестилетней Ады Кешишянц рассматривался Европейским судом по правам человека (ЕСПЧ). Суд обязал Правительство РФ обеспечить девочке доступ к препарату.

Еще раньше, в феврале, в Красноярском крае были возбуждены уголовные дела по ч. 2 ст. 109 УК РФ (причинение смерти по неосторожности) и ч. 2 ст. 293 УК РФ (халатность, повлекшая по неосторожности смерть человека) по факту гибели в краевой больнице двухлетнего мальчика со СМА. Врачебная комиссия назначила ребенку Спинразу, но краевой минздрав препарат так и не закупил, сославшись на отсутствие финансирования.

Рассматриваются различные варианты решения проблемы со СМА: переход в ВМП, включение в программу высокозатратных нозологий. Решение на ближайшее будущее – запуск с 2021 года фонда для лечения детей с редкими и тяжелыми заболеваниями.