Рисдиплам – третий препарат для лечения СМА в мире и единственный, применяемый перорально. Два других – Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Zolgensma от Novartis – вводятся инъекционно. Стоимость первого года терапии Спинразой составляет $750 тысяч, затем – по $375 тысяч в год. Стоимость однократной инъекции Zolgensma составляет порядка $2 млн.
Цена на разработку Roche от СМА пока не названа, однако известно, что компания планирует предложить цену ниже, чем у конкурентов, как уже делала это при лонче препарата Гемлибра (эмицизумаб) для лечения гемофилии.
По оценкам аналитиков, глобальные продажи Эврисди могут принести Roche до $1 млрд выручки в год. Глобальные продажи Спинразы в 2019 году уже принесли оригинатору Biogen $2 млрд.
В январе 2020 года Roche инициировала программу раннего доступа к Эврисди, в том числе для российских пациентов. Доступ к препарату, по заверению компании, могут получить все пациенты со СМА 1-го и 2-го типов, которым противопоказаны другие варианты терапии. Программа продлится до коммерческой доступности рисдиплама в РФ.
По словам директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, пока в России никто не получает рисдиплам, однако для ряда профильных пациентов запланирована его доставка. Аналогичные программы доступа в 2019 году были запущены для Спинразы и Zolgensma.
В России, по данным фонда «Семьи СМА», зарегистрировано более 900 профильных пациентов. По мнению Германенко, реальное число российских пациентов со СМА может быть в три раза больше. Пока СМА не входит ни в одну госпрограмму, а единственный зарегистрированный в России препарат – Спинраза – не входит в перечень ЖНВЛП.
По оценкам экспертов, лекарственное обеспечение профильной пациентской аудитории потребует выделения около 40 млрд рублей. По состоянию на середину марта 2020 года региональные заказчики объявили тендеры на закупку Спинразы на общую сумму 1,6 млрд рублей.
Roche – глобальная фармкомпания, основанная в Базеле в 1896 году. Компания специализируется на разработке препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных и редких заболеваний. Продажи Roche в 2019 году составили $64,7 млрд, чистая прибыль – $14,8 млрд.
