«Сейчас вопрос не в том, будет ли препарат выведен на локальный рынок, а скорее в сроках, – пояснил Жоусем. – Так как препарат представляет собой нечто новое для российского рынка здравоохранения, это довольно долгий процесс. На данный момент мы находимся на стадии обсуждения плана, как внедрить эту технологию наиболее эффективно».
Обращение БМКП в России регулируется ФЗ-180 «О биомедицинских клеточных продуктах», принятым в 2016 году. На уровне ЕАЭС оборот «высокотехнологических» препаратов (геннотерапевтических и препаратов на основе соматических клеток) прописан Правилами регистрации и экспертизы лекарственных средств, утвержденными Советом Евразийской экономической комиссии в ноябре 2016 года. В России пока не зарегистрировано ни одного БМКП.
«Сейчас мы находимся в процессе диалога с регуляторами, экспертными учреждениями о том, чтобы прийти к консенсусу и соблюсти нормы как ФЗ-180, так и требований, которые предъявляются на уровне ЕАЭС», – рассказал Vademecum руководитель отдела вывода препаратов на рынок «Новартис Онкология» Владислав Маличенко.
В 23 странах, где доступ к препарату предоставляется государством, стоимость терапии составляет около 20 млн рублей за одну инъекцию, терапия технологией CAR-T подразумевает ее однократное введение. Однако в каждой стране, как правило, проходит отдельное обсуждение с госорганами и локальными партнерами, поэтому в России говорить о цене пока преждевременно, отметил Жоусем. В любом случае вопрос с ценой будет решаться только после регистрации препарата, добавил Маличенко.
По словам Жоусема, Novartis рассчитывает зарегистрировать препарат по двум показаниям – диффузная B-клеточная крупноклеточная лимфома у взрослых и острый лимфобластный лейкоз у детей и взрослых в возрасте до 25 лет. По первому показанию, по оценкам компании, в России около двух тысяч больных, по второму – около ста.
В Novartis рассчитывают, что проведения локальных клинических исследований не потребуется, поскольку оба планируемых к регистрации показания являются орфанными заболеваниями. При регистрации технологий для лечения этого типа заболеваний в России допускается использование данных международных исследований в качестве подтверждения безопасности и эффективности, напоминает Маличенко.
Предполагается, что терапия препаратом будет финансироваться по линии ВМП. «В определении ВМП уже содержится возможность применения технологий, основанных на клеточных механизмах воздействия и генной терапии, но, если будет практическая воля сделать отдельную строчку финансирования генно-клеточной терапии в федеральном бюджете, пациентское сообщество воспримет это позитивно», – отметил Маличенко.
Kymriah стал первым одобренным FDA препаратом CAR-T-терапии. В 2017 году он был зарегистрирован FDA по показанию «острый лимфобластный лейкоз», в 2018 году – по B-клеточной лимфоме. Продажи Kymriah принесли Novartis за девять месяцев 2019 года $182 млн.
Клинические исследования Kymriah еще не завершены. «Мы пока с осторожностью говорим об «исцелении» пациентов, так как необходима оценка продолжительности эффекта, которая формируется только на основании продолжительного наблюдения за пациентами, получавшими лечение. Пока можно утверждать, что препарат помогает увеличению продолжительности жизни. Например, одна из первых пациенток – Эмили Уайтхед, получившая препарат в 2011 году, – до сих пор находится в ремиссии», – рассказал Этьен Жоусем.
В мире зарегистрирован еще лишь один CAR-T продукт – Yescarta от Kite (принадлежит Gilead), одобренный FDA в том же 2017 году.
В России разработкой CAR-T занимается «Биокад» совместно с петербургским Национальным медицинским исследовательским центром им. В.А. Алмазова, «Р-Фарм» – с Сеченовским университетом. Академические КИ немецкого CAR-T продукта ведутся в ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.
