В основе технологии лежит созданная специалистами Сеченовского университета система доставки комплексов CRISPR-Cas9 в инфицированные клетки печени с помощью биосовместимых наночастиц. Генетические редакторы должны распознать и разрушить вирусную ДНК, не воздействуя на геном человека. Как утверждают разработчики, созданные ими системы относятся к первым решениям такого типа, предназначенным непосредственно для элиминации вируса гепатита B.
Стороны намерены разработать масштабируемый процесс производства наночастиц, содержащих комплексы CRISPR-Cas9, и адаптировать технологию к дальнейшим доклиническим и клиническим исследованиям. Одна из основных задач – обеспечить системную доставку препарата в организм и направить генетические редакторы к клеткам печени, содержащим вирусную ДНК. В университете отмечают, что использование невирусного носителя также должно сократить время нахождения CRISPR-Cas9 в организме и снизить риск иммунного ответа.
В «Р-Фарм» рассчитывают сформировать платформу полного цикла, которую впоследствии можно адаптировать для других терапевтических мишеней. По словам директора по работе с партнерами компании Владимира Андрианова, при смене мишени базовую конструкцию потенциально можно будет сохранять, меняя направляющий компонент CRISPR-Cas9 и параметры системы доставки. Такой подход, как считают разработчики, в перспективе может использоваться и для создания персонализированных схем терапии.
Еще одной особенностью разработки в компании называют возможность размещать в одной наночастице сотни копий комплекса CRISPR-Cas9. Для сравнения: по оценке «Р-Фарм», аналогичные технологии позволяют загружать от 20 до 60 копий. Разработчики также рассчитывают снизить нецелевую активность системы и повысить специфичность ее действия в отношении инфицированных клеток печени. Конечная цель проекта – создать препарат, который потенциально сможет обеспечить элиминацию вирусной ДНК после однократного введения. Эффективность и безопасность такого подхода предстоит подтвердить в доклинических и клинических исследованиях.
Как отмечают эксперты, хронический гепатит B остается одной из глобальных проблем здравоохранения: в мире с инфекцией живут около 300 млн человек. Применяемая сейчас противовирусная терапия позволяет подавлять размножение вируса и контролировать вирусную нагрузку, однако обычно не устраняет сохраняющуюся в клетках печени вирусную ДНК. После прекращения лечения инфекция может вновь активироваться, поэтому пациентам нередко требуется длительный или пожизненный прием препаратов. Разработка Сеченовского университета и «Р-Фарм» нацелена на удаление этого вирусного резервуара.
О поддержке проекта стало известно в сентябре 2026 года после подведения Российским научным фондом итогов конкурса грантов памяти академика Евгения Велихова по направлению «биоэкономика». Сеченовский университет получил на создание производственной платформы для CRISPR-Cas9-терапии хронического гепатита B 190 млн рублей, технологическим заказчиком разработки выступил «Р-Фарм». Всего РНФ отобрал шесть проектов, финансирование пяти разработок в сферах генотерапии, биофармацевтики, генеративного дизайна белков и хранения информации в синтетической ДНК превысило 1,36 млрд рублей.
Подписывайтесь на наши каналы: в MAX – Vademecum и Vademecum Live, в Telegram – Vademecum и Vademecum Live.
