Документ формирует основу для медико-биологических и клинических исследований, которые рассматриваются не изолированно, а как взаимосвязанные элементы одной цепочки – от молекулярных механизмов болезней до практических медицинских решений. В эту логику вписывается генокоррекция наследственных патологий, молекулярно-направленная терапия злокачественных опухолей, применение моноклональных и миниантител, антисмысловых олигонуклеотидов и коротких интерферирующих РНК. Эти подходы в программе обозначены как основа для создания новых классов лекарств и диагностических технологий, в том числе с возможностью персонализации терапии.

В онкологическом блоке акцент сделан на понимании механизмов опухолевой прогрессии и лекарственной устойчивости, развитии иммуноонкологии и поиске молекулярных биомаркеров. Подчеркивается значимость адресной доставки препаратов и ядерной медицины как инструмента повышения эффективности лечения и точности диагностики. Аналогичный подход прослеживается в неврологии и психиатрии, где фундаментальные исследования когнитивных функций, нейродегенерации, боли и психических расстройств связаны с развитием нейровизуализации, нейромодуляции и медицинских нейроинтерфейсов.

В кардиологии, эндокринологии и диабетологии приоритеты сформулированы через изучение молекулярных, генетических и эпигенетических механизмов заболеваний, поиск прогностических маркеров и разработку регенеративных и имплантационных решений. Этот же принцип – переход от фундаментальных механизмов к клинической практике – заложен в направлениях «педиатрия», «репродуктивная медицина», «трансплантология», «травматология и ортопедия».

Наряду с клиническими направлениями в программе отдельно выделены задачи профилактической медицины и инфекционной безопасности. Речь идет о разработке вакцин новых поколений, систем геномного эпиднадзора, инструментах борьбы с антимикробной резистентностью, применении бактериофагов и CRISPR-диагностики.

В программе также отражены фундаментальные медицинские направления, которые не относятся к конкретным нозологиям, но напрямую формируют базу для клинических решений, в их числе – исследования гомеостаза и целостности организма, механизмов транспорта кислорода, гормонов, цитокинов и лекарственных веществ, а также процессов иммунитета, гемостаза и кроветворения. Эти задачи рассматриваются как основа для технологий направленной доставки препаратов и снижения риска отторжения имплантируемых медизделий.

Отдельно выделены исследования физиологии иммунной системы и разработки подходов к ее модуляции, включая иммунотерапию онкологических заболеваний. В документе зафиксировано изучение циркулирующих опухолевых клеток и опухолевой ДНК, молекулярного профилирования опухолей, механизмов метастазирования, ангиогенеза и лекарственной резистентности как базы для новых диагностических тестов и противоопухолевых препаратов.

В блоке регенеративной медицины предусмотрены исследования клеточной физиологии, генной терапии, тканевой инженерии и создания искусственных органов. Акцент сделан на изучении механизмов регенерации тканей, стимуляции эндогенных прогениторных клеток и разработке клеточно- и тканеинженерных медицинских продуктов.

Программа также включает медицинскую фармакологию – разработку новых принципов фармакологической коррекции нарушений физиологических функций, изучение рецепторов, сигнальных каскадов, ионных каналов и эпигенетических механизмов, определяющих эффективность и безопасность лекарств. Это напрямую связано с созданием препаратов нового поколения для лечения онкологических, сердечно-сосудистых, эндокринных и нейродегенеративных заболеваний.

Смежным направлением государственной научной политики в этой сфере является Федеральная научно-техническая программа развития генетических технологий на 2019–2030 годы, ориентированная на прикладные биомедицинские разработки. Ее инструменты используются для создания генотерапевтических препаратов, онколитических вирусов, фармакогенетических диагностических панелей, тест-систем для выявления инфекций и других решений для здравоохранения. Итоги реализации этих разработок за 2025 год были подведены в декабре на заседании в правительстве, где также обсудили планы деятельности центров геномных исследований мирового уровня на 2026 год.