Эмицизумаб, включенный в ЖНВЛП и локализованный на московской площадке «Добролек», прошел исследования III фазы HAVEN 6, в котором препарат продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Этим пациентам была показана профилактика.
В исследовании участвовали 72 пациента, в том числе три женщины. У 51 участника была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. По итогам КИ, у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения.
В Roche считают, что новые показания для препарата позволят пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности. Гемофилия А поражает около 900 тысяч человек во всем мире, примерно 14% из которых страдают от гемофилии средней степени тяжести. По подсчетам Roche, в России зарегистрировано около 7 тысяч пациентов с диагнозом «гемофилия А».
В мае 2023 года разрешение на КИ первого генотерапевтического препарата от гемофилии А в России получила компания «Биокад». В исследовании I-II фаз примут участие до 15 пациентов. В разработку препарата «Биокад» вложил более 1 млрд рублей. Пока только в Европе зарегистрирован первый в мире препарат генной терапии от гемофилии А – Roctavian от BioMarin.
