27 Апреля 2025

FDA одобрило первый таргетный препарат от бокового амиотрофического склероза
Алексей Чудновский
Фарминдустрия
3 мая 2023, 18:56

Фото: freepik.com
5305

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) разрешило применение Qalsody (tofersen) от Biogen для лечения одной из форм бокового амиотрофического склероза (БАС). Qalsody станет первым препаратом, нацеленным на генетическую причину заболевания – мутацию в гене SOD1, которая наблюдается в 2% случаев заболеваний БАС. Стоимость первого года терапии оценивается почти в $200 тысяч (16 млн рублей по курсу на 3 мая).

Qalsody необходимо вводить дозами по 100 мг с помощью инъекции в спинномозговой канал. Сначала вводятся три дозы с интервалом в 14 дней, затем пациенты переходят на поддерживающую терапию, состоящую из 13 доз в год. Учитывая, что стоимость одной инъекции составляет $14,23 тысячи, первый год лечения обойдется почти в $200 тысяч (1,1 млн рублей и 16 млн рублей соответственно по курсу на 3 мая).

Лекарственное средство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на мРНК гена SOD1 и уменьшающий синтез белка. Ускоренное одобрение Qalsody основано на снижении в плазме концентрации легких цепей нейрофиламентов (NfL) – индикатора дегенерации нервных клеток, который предположительно связан с прогрессированием симптомов заболевания.

Ускоренное одобрение Qalsody означает, что Biogen в будущем обязана предоставить больше данных об эффективности препарата, чтобы он остался на рынке. Сейчас tofersen проходит III стадию клинических исследований.

По подсчету фонда «Живи сейчас», в России около 15 тысяч пациентов с боковым амиотрофическим склерозом. Статистики о больных с мутацией гена SOD1-ALS нет. Но с учетом оценки FDA по частоте случаев, число таких пациентов в стране может достигать 300 человек.

Источник: FDA

Картина дня: дайджест главных новостей от 25 апреля 2025 года

ВС: для кабинетов врачей общей практики нельзя приобретать не предусмотренную стандартами мебель

Минздрав обновил рекомендации по внедрению «бережливой» модели поликлиники

Минпромторг предложил начать маркировку спортивного питания

Санаторий «Ай-Даниль» в Крыму перешел государству

Малые предприятия могут получить до 5 млн рублей на разработку медизделий

Учреждения ФМБА смогут проводить крупные сделки только после предварительного согласования

Мосгорсуд не стал менять приговор Евгению Брюну

В Башкирии и Удмуртии выявили картель при поставке медоборудования на 55 млн рублей

Утвержден перечень сведений об обращении лекарств для передачи в систему мониторинга северного завоза