Qalsody необходимо вводить дозами по 100 мг с помощью инъекции в спинномозговой канал. Сначала вводятся три дозы с интервалом в 14 дней, затем пациенты переходят на поддерживающую терапию, состоящую из 13 доз в год. Учитывая, что стоимость одной инъекции составляет $14,23 тысячи, первый год лечения обойдется почти в $200 тысяч (1,1 млн рублей и 16 млн рублей соответственно по курсу на 3 мая).

Лекарственное средство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на мРНК гена SOD1 и уменьшающий синтез белка. Ускоренное одобрение Qalsody основано на снижении в плазме концентрации легких цепей нейрофиламентов (NfL) – индикатора дегенерации нервных клеток, который предположительно связан с прогрессированием симптомов заболевания.

Ускоренное одобрение Qalsody означает, что Biogen в будущем обязана предоставить больше данных об эффективности препарата, чтобы он остался на рынке. Сейчас tofersen проходит III стадию клинических исследований.

По подсчету фонда «Живи сейчас», в России около 15 тысяч пациентов с боковым амиотрофическим склерозом. Статистики о больных с мутацией гена SOD1-ALS нет. Но с учетом оценки FDA по частоте случаев, число таких пациентов в стране может достигать 300 человек.