13 Июня 2024 Четверг

FDA одобрило первый таргетный препарат от бокового амиотрофического склероза
Алексей Чудновский
Фарминдустрия
3 мая 2023, 18:56

Фото: freepik.com
4429

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) разрешило применение Qalsody (tofersen) от Biogen для лечения одной из форм бокового амиотрофического склероза (БАС). Qalsody станет первым препаратом, нацеленным на генетическую причину заболевания – мутацию в гене SOD1, которая наблюдается в 2% случаев заболеваний БАС. Стоимость первого года терапии оценивается почти в $200 тысяч (16 млн рублей по курсу на 3 мая).

Qalsody необходимо вводить дозами по 100 мг с помощью инъекции в спинномозговой канал. Сначала вводятся три дозы с интервалом в 14 дней, затем пациенты переходят на поддерживающую терапию, состоящую из 13 доз в год. Учитывая, что стоимость одной инъекции составляет $14,23 тысячи, первый год лечения обойдется почти в $200 тысяч (1,1 млн рублей и 16 млн рублей соответственно по курсу на 3 мая).

Лекарственное средство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на мРНК гена SOD1 и уменьшающий синтез белка. Ускоренное одобрение Qalsody основано на снижении в плазме концентрации легких цепей нейрофиламентов (NfL) – индикатора дегенерации нервных клеток, который предположительно связан с прогрессированием симптомов заболевания.

Ускоренное одобрение Qalsody означает, что Biogen в будущем обязана предоставить больше данных об эффективности препарата, чтобы он остался на рынке. Сейчас tofersen проходит III стадию клинических исследований.

По подсчету фонда «Живи сейчас», в России около 15 тысяч пациентов с боковым амиотрофическим склерозом. Статистики о больных с мутацией гена SOD1-ALS нет. Но с учетом оценки FDA по частоте случаев, число таких пациентов в стране может достигать 300 человек.

Источник: FDA

SuperJob: зарплатный максимум медсестры педиатра составляет 100 тысяч рублей

Карьера

Сегодня, 12:24

В ФНКЦ детей и подростков рассказали о приложении «Заступник»

Мединдустрия

Сегодня, 11:51

«Полисан» инвестирует 3,5 млрд рублей в производство лекарств в промпарке «Софийский»

Фарминдустрия

Сегодня, 10:16

Сергей Готье награжден Госпремией РФ в области науки и технологий

Мединдустрия

Сегодня, 8:52

Картина дня: дайджест главных новостей от 11 июня 2024 года

Расходы федбюджета на здравоохранение планируют увеличить на 787 млн рублей в 2024 году

Иркутский «МедТехСервис» выиграл офсет на локализацию тест-полосок в Приморье на 1,4 млрд рублей

Регулятор уточнил условия проведения абортов

Близкая к «ЕЛС-Мед» компания вложит 2 млрд рублей в производство медтехники под Тулой

В 2023 году омбудсмен получила более тысячи жалоб по вопросам охраны здоровья в РФ