Для лечения ХГС у детей фонд будет закупать зарегистрированные в России препараты с МНН велпатасвир+софосбувир (Эпклюза от Gilead) и глекапревир+пибрентасвир (Мавирет от AbbVie), не вошедший в перечень ЖНВЛП на 2023 год. Хотя на состоявшемся в августе заседании комиссии Минздрава РФ по формированию перечней лекарственных средств для медицинского применения и минимального ассортимента препаратов, необходимых для оказания медпомощи, было принято решение о включении препарата Мавирет в перечень ЖНВЛП на 2023 год.
В ходе дискуссии, состоявшейся на заседании, компания-заявитель «Р-Фарм», являющаяся единственным поставщиком этого препарата в России, снизила цену на 5% от изначально заявленной. Таким образом, препарат рекомендовали ко включению в список ЖНВЛП с итоговой стоимостью 32,63 тысячи рублей за упаковку.
Как отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв, в настоящее время из-за решения Минздрава о невключении препарата Мавирет в перечень ЖНВЛП на текущий год финансирование лекобеспечения пациентов, нуждающихся в этом препарате, «провалилось» между разными системами финансирования, а значит, доступно не всем.
Пока фонд займется приобретением препаратов для детей с ХГС. По оценкам специалистов, потребность будет ограничиваться несколькими сотнями курсов лекарств в год.
Кроме того, среди новых нозологий – заболевания PROS. Это спектр синдромов избыточного роста, ассоциированных с мутацией PIK3CA. По словам детского онколога из НМИЦ им Н.Н. Блохина Гарика Сагояна, пациенты без лечения имеют довольно серьезные осложнения, например, кровоизлияния и эмболию, сосудистые мальформации, неврологические и скелетные нарушения, развитие хронической боли. Диагностику пациентов будет проводить, в частности, лаборатория эпигенетики Медико-генетического научного центра им. академика Н.П. Бочкова.
Также на заседании экспертного совета фонда было решено расширить список нозологий для применения закупаемого «Кругом добра» иммуноглобулина для подкожного введения, применяемого для терапии первичных иммунодефицитов (Cutaquig от Octapharma). Перечень заболеваний пополнили синдромы врожденной костномозговой недостаточности, гемоглобинопатии (бета-талассемия и другие), приобретенная идиопатическая апластическая анемия, нарушения обмена глюкозамингликанов и остеопетроз. Также иммуноглобулин будут вводить после трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток.
«Особенностью группы пациентов с этими заболеваниями является то, что, в отличие от имеющих первичные иммунодефициты, они получают препарат не всю жизнь, а до того момента, пока у них не восстанавливается продукция собственных иммуноглобулинов. У кого-то это может занять три месяца, а у кого-то год», – отметил главный внештатный детский специалист-гематолог Минздрава России и президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Александр Румянцев.
