Так, стоимость упаковки препарата Золгенсма для «Круга добра» составит 94,6 млн рублей вместо 110 млн рублей, как это было при заключении первого тендера.

О том, что стоимость генотерапевтического препарата для фонда «Круг добра» может снизиться, в начале декабря говорила руководитель ФКУ Елена Максимкина. Тогда она отмечала, что стоимость нового контракта на поставку препарата Золгенсма будет обсуждаться с ФАС, так как со времени заключения действующего контракта цены на препарат в мире снизились. Например, поступают сообщения, что в Японии и Бразилии цена на Золгенсму теперь ниже российской.

По словам председателя правления госфонда Александра Ткаченко, цена для России на препарат не должна быть выше, чем в других странах.

В России препарат зарегистрирован в начале декабря 2021 года. Согласно российской инструкции по применению препарата, Золгенсма показана пациентам весом до 21 кг с генетически подтвержденным диагнозом СМА с биаллельными мутациями в гене SMN1 и не более чем тремя копиями гена SMN2. Экспертный совет фонда сначала одобрил эти показания, но в конце апреля 2022 года скорректировал критерии назначения препарата. Теперь фонд принимает к рассмотрению заявки на приобретение Золгенсмы только для детей со СМА младше 2 лет и массой тела не более 13,5 кг. В фонде отметили, что уточнение критериев потребовалось в связи с большим потоком заявок в «Круг добра» от регионов – те просили сменить ранее назначенную терапию другими препаратами на лечение Золгенсмой детям, которые значительно старше 2 лет.

Победителем первого проведенного в России аукциона на закупку генотерапевтического препарата Золгенсма для детей – подопечных «Круга добра» стала компания «Скопинфарм». Общая стоимость аукциона составила 5,5 млрд рублей.

До регистрации препарата в России «Круг добра» закупал его для своих подопечных как незарегистрированный.