В «Сириусе» уже разрабатывают методы доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты, ранее считавшихся неизлечимыми. Подобные препараты можно производить и в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, указал в разговоре с Путиным аспирант университета Андрей Бровин.

Использовать наработки мешает действующее законодательство, по которому можно применять лекарства только из субстанций, полученных промышленным способом. Такое требование несоизмеримо с масштабом почти индивидуальных генетических мутаций, отметил Бровин.

Владимир Путин пообещал обсудить с вице-премьером Татьяной Голиковой и представителями Минздрава возможность применения в «Сириусе» экспериментальных препаратов генной терапии для лечения пациентов с орфанными заболеваниями.

Применение экспериментальных наработок для терапии наследственных заболеваний разрешено за рубежом, сейчас там активно регистрируются новые генотерапевтические препараты, указал Андрей Бровин. По его словам, сначала такие препараты применяются в специальных университетских клиниках. Там пациент находится под присмотром врачей-генетиков и ученых-биологов. По итогам этого опыта принимается решение о выводе препаратов на рынок.

В «Сириусе» считают, что университет является подходящей территорией для заимствования западного опыта в области генной терапии, поскольку на его территории уже действует экспериментальное правовое регулирование, разрабатывается несколько препаратов, обсуждается строительство университетских клиник и есть возможность зафиксировать результат на уровне национального законодательства.

«Сириус», расположенный в Краснодарском крае, в 2020 году получил статус федеральной территории. Там создается система органов публичной власти, которые могут издавать свои нормативные акты, действует специальный налоговый режим.

Подробнее о том, какие препараты разрабатываются в России Центром генетических технологий в области медицины, – в обзоре Vademecum.