Как отметили в своем письме представители ВСП, проблема заключается в том, что 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан» запрещает включать препараты off-label в клинические рекомендации до вступления в силу документа, утверждающего критерии включения в них таких лекарств. В пациентской организации опасаются, что из-за длительных сроков разработки и одобрения рекомендаций и стандартов возможность применения препаратов off-label у несовершеннолетних будет отложена минимум до 2024 года, что «может привести к необратимым последствиям для здоровья пациентов».
Кроме того, в ВСП просят отказаться от требования, когда эффективность и безопасность применения препаратов off-label должны подтверждаться публикацией в журналах, «индексируемых в международных базах данных». Пациенты предлагают применять «более гибкий подход» и учитывать научные публикации, индексируемые в российских информационно-аналитических системах.
В мае 2022 года Правительство РФ утвердило перечень заболеваний, при которых допускается применение препаратов off-label. В список вошли, например, сахарный диабет, болезни щитовидной железы, ревматические заболевания (юношеский и инфекционный артриты, артроз), онкологические, онкогематологические и инфекционные заболевания (ВИЧ, туберкулез и COVID-19). В том же месяце Минздрав обновил Положение о проведении клинической апробации новых методов лечения в федеральных медорганизациях, разрешив использование препаратов off-label при ее проведении.
В конце июня вступили в силу поправки в федеральное законодательство, допускающие применение препаратов off-label у детей. Однако, согласно закону, препараты могут назначаться off-lable лишь при наличии сведений о них в клинических рекомендациях и стандартах медпомощи. На тот момент Минздрав не подготовил эти стандарты, а клинических рекомендаций по некоторым редким болезням вообще не существует. Если ранее препараты «вне инструкции» врачи могли назначать детям по решению врачебной комиссии, то теперь закон этого не разрешает. Специалисты НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева первыми заявили о необходимости найти «законодательное решение» проблемы применения лекарств off-label. Их поддержали руководители крупнейших детских онкологических центров в Москве и Санкт-Петербурге, а также онкологи Екатеринбурга, Оренбурга, Камчатского края.
В сентябре в Департаменте организации медпомощи и санаторно-курортного дела Минздрава РФ подтвердили, что применение препаратов off-label до их включения в стандарты медпомощи детям и клинические рекомендации в соответствии с действующим законодательством России запрещено. Однако их назначение по решению врачебной комиссии возможно.
Условия включения препаратов off-label в стандарты медпомощи и клинические рекомендации, а также требования к ним до сих пор не утверждены. В ноябре правительство опубликовало проект тематического постановления. Согласно документу, включение в стандарты и рекомендации возможно, если эффективность и безопасность применения подтверждаются клиническими исследованиями или данными научных исследований, опубликованных в ведущих научных журналах (этим критериям препарат должен соответствовать при любом отступлении от инструкции). Либо если по данным клинических или научных исследований препарат off-label имеет более высокую эффективность при сохранении безопасности или более высокую безопасность при сохранении эффективности. Ожидается, что документ вступит в силу 1 сентября 2023 года.
