24 Мая 2024 Пятница

Первый препарат на основе технологии CRISPR может выйти на рынок в 2023 году
София Прохорчук
Фарминдустрия
5 июля 2022, 14:23

Фото: kilat.com
4488

Первое лекарственное средство для редактирования генов, созданное на основе технологии CRISPR/Cas9, может выйти на рынок уже в 2023 году. Речь идет о разрабатываемом Vertex Pharmaceuticals совместно с CRISPR Therapeutics препарате CTX001, предназначенном для лечения бета‑талассемии и серповидно‑клеточной анемии.

CRISPR/Cas9 – революционная технология редактирования генов, позволяющая направленно и точно изменять геномную ДНК.

В 2016 году технология была впервые применена на мышах для терапии серповидно-клеточной анемии. В 2019 году экспериментальное лечение этого заболевания с помощью CRISPR было проведено человеку.

В 2020 году создатели CRISPR/Cas9 Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии.

На сегодняшний день CTX001, находящийся на стадии КИ, уже получил от FDA сертификаты Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease по серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, также CTX001 получил статус орфанного лекарства от Европейской комиссии и обозначение Priority Medicines (PRIME) от EMA для терапии серповидно-клеточной анемии.

В России на основе технологии CRISPR/Cas9 планируется создавать вирусные и невирусные генетические конструкции «для нокаута генов урокиназы и урокиназного рецептора в опухолевых клетках, в частности – нейробластоме».

Vertex и CRISPR конкурируют в этом нозологическом направлении с американской биотехнологической компанией – Bluebird bio, чей препарат Zynteglo (betibeglogene autotemcel) уже получил условное одобрение EMA на использование при бета-талассемии.

Осенью 2021 года Bluebird bio подала заявку на одобрение Zynteglo в FDA. В июне 2022 года все представители Консультативного комитета американского регулятора проголосовали за регистрацию препарата.

Источник: Fast Company

Картина дня: дайджест главных новостей от 23 мая 2024 года

Минобрнауки проверит Институт экспериментальной медицины в связи с жалобами на директора

РААС нашла на OZON контрафактные турецкие лекарства

В Ивановской области назначили нового руководителя Депздрава

Минздрав утвердил клинрекомендации по синдрому отмены алкоголя

Минтрансу предложили заменить медосмотр водителей такси на анализ голоса и зрачка

«Центр иммунной и таргетной терапии» взыскивает более 300 млн рублей с подмосковного ТФОМС

В предметный рейтинг RAEX вошли 17 российских медвузов

ГК «Мать и дитя» открыла пятый клинический госпиталь в Москве

MED-XML: получение электронного регдосье на медизделие по стандарту ЕАЭС за 1 минуту