CRISPR/Cas9 – революционная технология редактирования генов, позволяющая направленно и точно изменять геномную ДНК.

В 2016 году технология была впервые применена на мышах для терапии серповидно-клеточной анемии. В 2019 году экспериментальное лечение этого заболевания с помощью CRISPR было проведено человеку.

В 2020 году создатели CRISPR/Cas9 Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии.

На сегодняшний день CTX001, находящийся на стадии КИ, уже получил от FDA сертификаты Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease по серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, также CTX001 получил статус орфанного лекарства от Европейской комиссии и обозначение Priority Medicines (PRIME) от EMA для терапии серповидно-клеточной анемии.

В России на основе технологии CRISPR/Cas9 планируется создавать вирусные и невирусные генетические конструкции «для нокаута генов урокиназы и урокиназного рецептора в опухолевых клетках, в частности – нейробластоме».

Vertex и CRISPR конкурируют в этом нозологическом направлении с американской биотехнологической компанией – Bluebird bio, чей препарат Zynteglo (betibeglogene autotemcel) уже получил условное одобрение EMA на использование при бета-талассемии.

Осенью 2021 года Bluebird bio подала заявку на одобрение Zynteglo в FDA. В июне 2022 года все представители Консультативного комитета американского регулятора проголосовали за регистрацию препарата.