28 Мая 2024 Вторник

Novartis проверит эффективность Золгенсмы для терапии СМА у детей старше 2 лет
София Прохорчук
Фарминдустрия
3 августа 2021, 16:50

Фото: bbc.com
4201

Швейцарская фармкомпания Novartis запустит III фазу клинических исследований (КИ) самого дорогого в мире ($2,1 млн за флакон) генотерапевтического препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В результате КИ планируется установить возможность применения препарата среди пациентов в возрасте от 2 до 18 лет со СМА II типа. Пока Золгенсма одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) только для детей до 2 лет, а в России, например, ее планируется применять только для лечения пациентов в возрасте до 6 месяцев.

КИ получило название STEER, оно нацелено на оценку клинической эффективности, безопасности и переносимости Золгенсмы у пациентов в возрасте от 2 до 18 лет со СМА II типа, которые могут сидеть, но не могут ходить. КИ будет основано на данных исследования STRONG фазы 1/2, стартовавшего в 2017 году и приостановленного в октябре 2019 года. Тогда во время доклинического исследования выяснилось, что препарат может способствовать появлению нежелательных побочных эффектов, в том числе провоцировать повреждение клеток спинного мозга.

Планировалось, что в КИ STRONG будут принимать участие дети со СМА II типа в возрасте от 2 до 5 лет. Пациенты со СМА какого типа примут участие в STEER, пока не уточняется.

В мае 2019 года FDA одобрило Золгенсму для лечения детей со СМА I типа в возрасте до двух лет. В Европейском союзе препарат был разрешен к применению в 2020 году, следом его одобрили Канада, Япония и ряд других стран. В этих странах в рекомендациях по применению Золгенсмы уточняется, что вес ребенка должен составлять не более 21 кг.

В России Золгенсма не зарегистрирована, хотя, по данным директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, документы на регистрацию препарата компания-разработчик подала еще в июле 2020 года. Но и без регистрации некоторые пациенты смогут получить доступ к лекарству за счет благотворительного фонда помощи детям с орфанными и тяжелыми заболеваниями «Круг добра» с ежегодным бюджетом 60 млрд рублей.

Сбор заявок на получение Золгенсмы фонд начал в конце июня, тогда в Минздраве РФ говорили, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае фонд профинансировать не сможет, так как ребенок не подпадает под возрастные критерии отбора. 

При назначении Золгенсмы члены экспертного совета фонда решили опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии, разработанный ведущими российскими врачами. Согласно ему, лечение будет положено детям со СМА I типа в возрасте до 6 месяцев. В итоге из шести поступивших от родителей детей заявок на предоставление препарата члены экспертного совета одобрили две. Однако в конце июля председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что экспертный совет организации все-таки пересмотрит медицинские документы детей со СМА, которым было отказано в предоставлении Золгенсмы. В результате совет решил предоставить препарат всем детям, родителями которых были поданы заявки на него.

По словам Александра Ткаченко, сделать это удалось по итогам переговоров с Novartis. «На прошедших выходных фонд «Круг добра» получил из компании документы, свидетельствующие о достижении договоренностей по поставкам Золгенсмы. Завершение переговоров открыло новые возможности лечения детей в сроки, позволяющие достичь результативного лечения», – отметил он.

Источник: Novartis

В перечень орфанных заболеваний включены еще четыре нозологии

Мединдустрия

Сегодня, 17:20

ФФОМС: экстренную спецмедпомощь в федцентрах должны оплачивать регионы

Мединдустрия

Сегодня, 16:31

Пострадавшим от терактов предложили бесплатно оказывать медико-психологическую помощь

Мединдустрия

Сегодня, 16:05

ВОЗ не приняла раскритикованное Всемирное соглашение о пандемиях

Мединдустрия

Сегодня, 15:11

Экс-спикера нижегородской Думы оставили в СИЗО по делу об афере с медтехникой

Мединдустрия

Сегодня, 14:32

Минздраву поручат составить перечень БАД для назначения пациентам

Мединдустрия

Сегодня, 12:57

SuperJob: акушер-гинеколог в Нижневартовске может зарабатывать от 160 тысяч рублей

Карьера

Сегодня, 11:41

Минфин планирует ввести акциз на этанол и спиртосодержащие препараты

Мединдустрия

Сегодня, 9:35

Картина дня: дайджест главных новостей от 27 мая 2024 года

Челябинское УФАС оштрафовало еще трех участников картеля при поставке медоборудования