На встрече Путина с социальными работниками госучреждений и НКО был поднят вопрос о высокой стоимости препарата от СМА. Средняя цена упаковки единственного зарегистрированного препарата от СМА Спинраза (нусинерсен) от Biogen на госторгах обходится в 7,9 млн рублей.

«Мы могли бы использовать три источника финансового обеспечения для того, чтобы решить эту проблему: это и средства регионов, и частично средства федерального бюджета, и, возможно, привлечь наш социально ориентированный бизнес, чтобы они вложились в, может быть, такую инфраструктуру, как создание некоего фонда поддержки детей, которые страдают тяжелыми заболеваниями и которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах», – сказала Татьяна Голикова, выразив готовность проработать создание такого фонда.

«Договорились, Татьяна Алексеевна. Давайте сделаем», – ответил ей Путин.

Проблема с недоступностью лечения для больных СМА обсуждается с 2019 года. Спинраза зарегистрирована еще в августе, но регионы неохотно закупают препарат из-за непосильной нагрузки на бюджет, даже при наличии решения врачебной комиссии. В одном случае родителям больных СМА пришлось обращаться в Европейский суд по правам человека, который своим решением в мае 2020 года обязал правительство обеспечить доступ к Спинразе шестимесячной Аде Кешишянц.

Депутаты фракции ЛДПР вносили в Госдуму законопроект о включении СМА в программу «14 ВЗН» с тем, чтобы передать закупки препарата на федеральный уровень, но он был отправлен на доработку. По подсчетам авторов документа, на обеспечение 914 больных СМА Спинразой в первый год понадобится 48,2 млрд рублей. Бюджет госпрограммы в 2019 году составил 55,7 млрд рублей.

В мире есть еще два препарата от СМА – Risdisplam от Roche и Zolgensma от Novartis. Профильные фонды уже привлекали средства благотворителей на покупку препарата Zolgensma.