Препарат Солирис (экулизумаб), применяемый для лечения ПНГ и атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС), за счет средств федерального бюджета в 2019 году закупается только для пациентов с аГУС, поскольку ПНГ не была включена в расширенный перечень ВЗН. По данным реестра госзакупок, в 2018 году Калужская область за счет регионального бюджета приобрела Солирис на 102,6 млн рублей.

Этиотропные препараты для терапии болезни Ниманна-Пика в РФ не зарегистрированы, пациенты получают симптоматическое лечение, месячный курс которого обходится в 670 тысяч рублей.

В региональном Минздраве считают необходимым передать финансирование лечения пациентов с орфанными заболеваниями на федеральный уровень. «Принятие данного решения позволит снизить финансовую нагрузку на бюджет Калужской области и направить высвободившиеся средства на улучшение оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения для льготной категории граждан», – цитирует ТАСС своего собеседника в ведомстве.

По его словам, в Калужской области зарегистрированы 89 человек, страдающих редкими заболеваниями. Из них за лекарственным обеспечением в 2018 году обратился 51 пациент, что стоило бюджету региона 157 млн рублей.

В конце декабря 2018 года губернатор Калужской области Анатолий Артамонов предлагал рассмотреть переезд проживающих в регионе орфанных пациентов в Москву – ради улучшения их лекарственного и медицинского обслуживания.