Поводом для заявления стали три заявки родителей пациентов на получение подобного лечения. В фонде сообщили, что на сегодня нет научных доказательств эффективности комбинации этих препаратов. «Круг добра» также отметил, что Золгенсма действует в организме ребенка более семи лет, а по инструкции препарат нельзя сочетать с другими.
На данный момент экспертный совет фонда согласовал почти для 1,3 тысячи детей со СМА необходимую терапию одним из трех зарегистрированных в РФ препаратов, в числе которых рисдиплам, нусинерсен и онасемноген абепарвовек. Ключевое различие между ними в том, что первые два необходимо принимать пожизненно, а Золгенсма применяется однократно, хотя и подходит не всем пациентам (в числе ограничений – возраст более двух лет, вес свыше 13,5 кг, уровень антител к AAV9).
В 2020–2022 годах ряд российских пациентов, даже если они уже получали пожизненную терапию за счет государства, открывали благотворительные сборы на Золгенсму, игнорируя ограничения по возрасту или весу ребенка, выяснили в издании «Коммерсантъ». Впоследствии, когда лечение этим препаратом оказывалось неэффективным, они вновь обращались за терапией Спинразой или Эврисди.
Фонд «Круг добра» создан в январе 2021 года для лечения детей с рядом заболеваний, требующих существенных расходов. Источник его доходов – часть отчислений от повышенной ставки НДФЛ. Траты на обеспечение препаратами детей со СМА составляют значительную часть расходов фонда – с 2021 года на эти цели потрачено около 90 млрд рублей (48% от суммы, поступившей в фонд за этот период).
В марте 2022 года родители ребенка, больного СМА, желающие провести ему тандемную терапию, смогли через суд обязать Депздрав Москвы (ДЗМ) обеспечить ребенка Спинразой. В ДЗМ родители обратились после того, как им в удовлетворении аналогичной просьбы отказал госфонд «Круг добра».
В ДЗМ также отказались предоставить препарат, ссылаясь на недоказанность эффективности применения Золгенсмы в комбинации с патогенетическими препаратами. Врачи ДЗМ настаивали на необходимости проведения дополнительного обследования ребенка врачебной комиссией, на основании которого они примут решение о целесообразности назначения Спинразы.
