В России, по данным ежегодного бюллетеня экспертного совета по орфанным заболеваниям, на 2019 год числился 161 ребенок с СКК.
В начале июня СКК был включен в перечень заболеваний, терапию которых будет финансировать фонд «Круг добра». Какие препараты будут закупаться для терапии СКК, фонд еще не утвердил.
В ЕС тедуглутид был одобрен в 2012 году под ТН Revestive. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) впервые одобрило тедуглутид для взрослых в 2012 году, а в мае 2019 года разрешило его применение у детей с СКК от года. В США препарат известен под ТН Gattex.
Тедуглутид прошел рандомизированное многоцентровое двойное слепое исследование в течение 24 недель с участием 59 пациентов, зависимых от парентерального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ), в возрасте от 1 года до 17 лет. Результаты исследования продемонстрировали стойкую эффективность препарата в динамике с постоянным снижением потребности пациентов в ПП и ИТ: к 24-й неделе необходимый объем их применения снизился на 41,5%, а необходимая длительность – на 26%. Три пациента к 24-й неделе применения препарата достигли независимости от ПП. Схожие результаты исследований и отсутствие нежелательных реакций было отмечено и у взрослых пациентов.
Гэттестив имитирует действие природного гормона – глюкагоноподобного пептида-2, стимулируя адаптацию кишечника и увеличивая абсорбционную способность слизистой кишки.
СКК с кишечной недостаточностью – снижение функциональности тонкой кишки в результате резекции или врожденных пороков, приводящее к хронической кишечной недостаточности и нарушению адекватного роста и развития пациента. Заболевание встречается с частотой от 1 до 5 человек на 1 млн, летальность при синдроме короткой кишки составляет от 11% до 37,5%.
