07 Июня 2020
«Биокад» зарегистрировал второй препарат от COVID-19
6 Июня 2020, 12:59
Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 Июня 2020, 23:47
Минздрав: не менее 50% инфекционного коечного фонда должно остаться в резерве
5 Июня 2020, 20:09
Благотворительные фонды закупили для медиков СИЗ почти на 200 млн рублей
5 Июня 2020, 20:01
7 Июня, 1:25

В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера

Анастасия Левкович
9 Января 2018, 17:36
Фото: scrip.pharmaintelligence.informa.com
В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Амавроз Лебера (дистрофия сетчатки) вызывается редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. 

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут.

Однако до массового внедрения метода еще далеко: стоимость лечения составляет $850 тысяч, а сам метод подходит не всем пациентам. 

Несмотря на это, Spark Therapeutics продолжает финансировать исследование генной терапии в этой области. Клинические испытания показали, что 18 из 20 пациентов со слепотой, прошедших лечение, уже через год после его начала самостоятельно проходили лабиринт, а 13 человек сделали это при очень слабом освещении.

В 2017 году FDA впервые одобрило генную терапию Kymriah от Novartis с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга.

Источник FDA
Поделиться в соц.сетях

Самые читаемые новости за все время

Коронавирус и COVID-19. Мониторинг
5 Июня 2020, 23:47
Умер известный эксперт-криминалист Виктор Колкутин
24 Сентября 2018, 17:23
Путин утвердил параметры нового национального проекта в здравоохранении
7 Мая 2018, 18:51
Московская полиция нашла Калетру в свободной продаже в аптеках
28 Марта 2020, 14:50
ПОДПИСАТЬСЯ НА НОВОСТИ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

Яндекс.Метрика