24 Июня 2025 Вторник

В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
Анастасия Левкович
Мединдустрия
9 января 2018, 17:36

Фото: scrip.pharmaintelligence.informa.com
7061

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Амавроз Лебера (дистрофия сетчатки) вызывается редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. 

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут.

Однако до массового внедрения метода еще далеко: стоимость лечения составляет $850 тысяч, а сам метод подходит не всем пациентам. 

Несмотря на это, Spark Therapeutics продолжает финансировать исследование генной терапии в этой области. Клинические испытания показали, что 18 из 20 пациентов со слепотой, прошедших лечение, уже через год после его начала самостоятельно проходили лабиринт, а 13 человек сделали это при очень слабом освещении.

В 2017 году FDA впервые одобрило генную терапию Kymriah от Novartis с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга.

Источник: FDA

«Альфасигма Рус» вошла в ТОП6 фармкомпаний по приросту на розничном коммерческом рынке*

Фарминдустрия

Сегодня, 14:10

Экс-руководитель кемеровского Минздрава не смог обжаловать арест

Мединдустрия

Сегодня, 13:11

SuperJob: кардиолог в Тюмени может зарабатывать от 130 тысяч рублей

Карьера

Сегодня, 12:42

«Ингосстрах» открыл в Усть-Лабинске клинику сети «Будь Здоров»

Мединдустрия

Сегодня, 11:14

Австралийская Eilean Therapeutics проведет в России ММКИ нового ингибитора BCL-2

Фарминдустрия

Сегодня, 10:38

Утвержден Порядок контроля за принудительными медицинскими мерами в отношении педофилов

Мединдустрия

Сегодня, 9:20

Картина дня: дайджест главных новостей от 23 июня 2025 года

Омский КДЦ возьмет в лизинг МРТ за 254 млн рублей

Какие соглашения операторы здравоохранения заключили на ПМЭФ-2025. Обзор

В состав «АВС-Медицины» вошла столичная сеть МРТ-центров