30 Мая 2023 Вторник

В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
Анастасия Левкович
Мединдустрия
9 января 2018, 17:36

Фото: scrip.pharmaintelligence.informa.com
5927

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Амавроз Лебера (дистрофия сетчатки) вызывается редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. 

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут.

Однако до массового внедрения метода еще далеко: стоимость лечения составляет $850 тысяч, а сам метод подходит не всем пациентам. 

Несмотря на это, Spark Therapeutics продолжает финансировать исследование генной терапии в этой области. Клинические испытания показали, что 18 из 20 пациентов со слепотой, прошедших лечение, уже через год после его начала самостоятельно проходили лабиринт, а 13 человек сделали это при очень слабом освещении.

В 2017 году FDA впервые одобрило генную терапию Kymriah от Novartis с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга.

Источник: FDA

Санаторий «Жемчужина» в Петербурге стоимостью 2,2 млрд рублей достроят к осени

Мединдустрия

Сегодня, 17:25

Педагогам разрешат оказывать первую помощь школьникам

Мединдустрия

Сегодня, 16:20

Дезинфекция вошла в перечень лицензируемых видов деятельности

Мединдустрия

Сегодня, 15:25

Красноярскую наркоклинику «Весна» пытаются закрыть из-за возможных нарушений безопасности

Мединдустрия

Сегодня, 14:29

Средняя продолжительность лечения ПТСР может увеличиться до 325 дней

Мединдустрия

Сегодня, 13:44

Двух врачей в Кемерово обвинили в получении взяток от сотрудников шахты «Листвяжная»

Мединдустрия

Сегодня, 12:03

В Госдуме снова обсуждают обязательное распределение выпускников медвузов

Медобразование

Сегодня, 10:26

Картина дня: дайджест главных новостей от 29 мая 2023 года

Минздрав попросит упростить регистрационные процедуры на уровне ЕАЭС

Минздрав может разрешить вывоз требующих ремонта медизделий за рубеж