20 Мая 2024 Понедельник

В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
Анастасия Левкович
Мединдустрия
9 января 2018, 17:36

Фото: scrip.pharmaintelligence.informa.com
6620

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Амавроз Лебера (дистрофия сетчатки) вызывается редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. 

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут.

Однако до массового внедрения метода еще далеко: стоимость лечения составляет $850 тысяч, а сам метод подходит не всем пациентам. 

Несмотря на это, Spark Therapeutics продолжает финансировать исследование генной терапии в этой области. Клинические испытания показали, что 18 из 20 пациентов со слепотой, прошедших лечение, уже через год после его начала самостоятельно проходили лабиринт, а 13 человек сделали это при очень слабом освещении.

В 2017 году FDA впервые одобрило генную терапию Kymriah от Novartis с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга.

Источник: FDA

Картина дня: дайджест главных новостей от 20 мая 2024 года

Мединдустрия

Сегодня, 22:30

Страховые случайности. Как Верховный суд трактовал спорные аспекты расходования средств ОМС

Мединдустрия

Сегодня, 18:32

Соцфонд разработал правила работы информсистемы для обеспечения населения ТСР

Мединдустрия

Сегодня, 17:33

Регулятор изменил порядок выдачи документа для получения льгот на комплектующие для медизделий

Мединдустрия

Сегодня, 16:36

В Сеченовском университете открыли программу магистратуры по нанотехнологиям в медицине

Мединдустрия

Сегодня, 15:31

Скончался президент Российского общества терапевтов Анатолий Мартынов

Мединдустрия

Сегодня, 13:40

На достройку Камчатской больницы снова выделили почти миллиардный транш

Мединдустрия

Сегодня, 12:12

Денис Мантуров будет курировать работу Минпромторга и соцразвитие УрФО

Мединдустрия

Сегодня, 10:57

ВСП просит Минздрав расширить программу по борьбе с ССЗ

Мединдустрия

Сегодня, 9:45

С Днем фармацевтического работника!