ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

22 Июня, 6:49
22 Июня, 6:49
63,79 руб
73,69 руб

В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера

Анастасия Левкович
9 Января 2018, 17:36
Фото: scrip.pharmaintelligence.informa.com
В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Амавроз Лебера (дистрофия сетчатки) вызывается редким наследственным заболеванием – мутацией гена RPE65. Этот ген кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента. 

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут.

Однако до массового внедрения метода еще далеко: стоимость лечения составляет $850 тысяч, а сам метод подходит не всем пациентам. 

Несмотря на это, Spark Therapeutics продолжает финансировать исследование генной терапии в этой области. Клинические испытания показали, что 18 из 20 пациентов со слепотой, прошедших лечение, уже через год после его начала самостоятельно проходили лабиринт, а 13 человек сделали это при очень слабом освещении.

В 2017 году FDA впервые одобрило генную терапию Kymriah от Novartis с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга.

Источник FDA
Поделиться в соц.сетях
Чиновников хотят наказывать за перебои с поставками лекарств
21 Июня 2018, 21:37
Минздрав Грузии: 85% клиник в стране – частные
21 Июня 2018, 21:33
ФАС заподозрила «Нативу» в недобросовестной конкуренции
21 Июня 2018, 20:58
На новый корпус кардиоцентра в Уфе выделят 6 млрд рублей из бюджета
21 Июня 2018, 19:55
Закон о контрсанкциях вступил в силу
4 Июня 2018, 20:16
Мединдустрия
Почему американские нейрохирурги предпочитают кочевую практику оседлой
1282
PwC: американцы положительно оценивают перспективы Apple и JPMorgan в медицине
17 Мая 2018, 10:30
Университет Мичигана выплатит $500 млн жертвам врача сборной США
17 Мая 2018, 7:59
Eli Lilly купит разработчика онкопрепаратов AurKa Pharma
Американская фармацевтическая компания Eli Lilly планирует приобрести канадскую AurKa Pharma, специализирующуюся на разработке препаратов для лечения рака. Сделка оценивается в $575 млн.
15 Мая 2018, 17:28
Госдума в первом чтении одобрила законопроект, ограничивающий ввоз иностранных лекарств
15 Мая 2018, 12:55
Матвиенко предложила назначить ответственного за импортозамещение лекарств
Председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко подключилась к дискуссии между председателем Госдумы Вячеславом Володиным и Минздравом по поводу ответственности за импортозамещение в фармотрасли. Она считает, что орган, который будет отвечать за это направление, только предстоит назначить.
14 Мая 2018, 13:57
Володин настаивает: Минздрав ответственен за доступность лекарств
Так председатель Госдумы Вячеслав Володин, соавтор проекта «О мерах воздействия или противодействия на недружественные действия США и иных иностранных государств», ответил на заявление Минздрава о том, что импортозамещение в фармотрасли не относится к полномочиям ведомства.
11 Мая 2018, 16:06
Гутенев предложил исключить упоминание лекарств из Закона о контрсанкциях
Первый зампред Комитета Госдумы по экономической политике, промышленности, инновационному развитию и предпринимательству Владимир Гутенев предложил исключить упоминание о лекарствах из законопроекта «О мерах воздействия или противодействия на недружественные действия США и иных иностранных государств». Об этом он заявил в пятницу, 11 мая, на совещании, посвященном законотворчеству.
11 Мая 2018, 11:08
Комитет Госдумы по охране здоровья поддержал закон о запрете американских лекарств
10 Мая 2018, 19:31
Novartis заплатила адвокату Дональда Трампа $1,2 млн
Швейцарская компания Novartis на договорной основе заплатила адвокату президента США Майклу Коэну $1,2 млн за «доступ» к администрации Белого дома. Об этом сообщил телекомпании ABC официальный представитель Novartis Эрик Элтофф.
10 Мая 2018, 11:20
МИД обеспокоен размещением медико-биологической лаборатории США рядом с Тбилиси
Министерство иностранных дел РФ выразило озабоченность по поводу размещения медико-биологических лабораторий США в близости от российских границ. В качестве примера в ведомстве назвали лабораторию в пригороде Тбилиси.
25 Апреля 2018, 9:22
В Совете Федерации раскритиковали закон о запрете американских лекарств
Комитет по социальной политике Совета Федерации дал отрицательный отзыв на законопроект депутатов Госдумы, ограничивающий ввоз американских лекарств на территорию России. По мнению сенаторов, документ нуждается в существенной доработке, иначе пациенты могут остаться без препаратов.
24 Апреля 2018, 15:55
Прибыль Philips выросла на 15% за счет продаж медоборудования
23 Апреля 2018, 17:11
Запрет американских лекарств: мнения
Резонансный законопроект спикера Госдумы Вячеслава Володина  «О мерах воздействия или противодействия на недружественные действия США и иных иностранных государств» вновь затронул тему самодостаточности России в сфере лекарственного обеспечения. В документе, внесенном в Государственную думу 17 апреля, Володин и другие депутаты предлагают запретить или ограничить ввоз на территорию РФ лекарств, произведенных в Америке и (или) других странах, по перечню, который определит правительство. Депутаты, министры, врачи и пациенты начали высказываться по поводу эффективности лекарственного импортозамещения в России. Vademecum собрал основные мнения о том, насколько РФ готова к отказу от оригинальных зарубежных препаратов, а также возражения и предложения по законопроекту.


20 Апреля 2018, 19:42
Яндекс.Метрика