ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

25 Июля, 19:58
25 Июля, 19:58
59,66 руб
69,47 руб

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Софья Лопаева
30 Мая 2016, 16:00
Фото: www.newscientist.com
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается том, что в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндезаминазы. Затем исправленные клетки вводят обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации. Дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН фактически лишены иммунитета и зачастую погибают в первый год своей жизни от простейшей инфекции. Для пациентов с АДА-ТКИН решением проблемы является трансплантация костного мозга, но далеко не всегда удается найти подходящего донора. Теперь в Европе в случае отсутствия донора может применяться генная терапия Strimvelis.

Это вторая по счету генная терапия, одобренная в европейских странах. Первой стал препарат Glybera голландской UniQure, предназначенный для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Он был одобрен в 2012 году и вошел в историю в 2014-м, когда производитель установил цену в $1 млн за курс.

GSK пока не обнародовала цену на Strimvelis. Источник, близкий к компании, заявил Reuters в апреле, что стоимость курса Strimvelis будет «намного меньше $1 млн».

В США пока не одобрено ни одно лекарство, представляющее собой генную терапию и направленное на лечение редких и тяжелых генетических заболеваний.

Источник GlaxoSmithKline
Поделиться в соц.сетях
Astellas скорректировала информацию о выплатах российским врачам
Сегодня, 17:21
Количество циклов ЭКО в клиниках «Мать и дитя» увеличилось на 23%
Сегодня, 16:48
Алтайский край определил размер курортного сбора
Сегодня, 16:14
«Биокад» и «Фармстандарт» препятствуют проверке ФАС
Сегодня, 14:22
Минздрав хочет централизовать закупки орфанных препаратов уже в этом году

Минздрав надеется централизовать закупки препаратов для лечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями уже в этом году, заявила министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова на заседании внутрифракционной группы «Единой России» в Госдуме под руководством заместителя руководителя фракции Виктора Пинского.

12 Июля 2017, 19:33
Родителей обяжут лечить ВИЧ-инфицированных детей
10 Июля 2017, 9:41
GSK потратит 33 млн фунтов стерлингов на создание новых лекарств с помощью искусственного интеллекта
3 Июля 2017, 18:12
Минздрав централизует закупки лекарств от мукополисахаридоза
Министерство здравоохранения Российской Федерации будет самостоятельно закупать лекарства от мукополисахаридоза за счет федерального бюджета и поставлять их в регионы начиная с 2018 года, сообщила на встрече с Президентом РФ Владимиром Путиным спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко. 
27 Июня 2017, 13:40
Экс-сотрудница астраханского Минздрава обжалует увольнение в суде
26 Июня 2017, 17:04
Сотрудница астраханского Минздрава уволена за резкий комментарий в соцсети

Сотрудница пресс-службы Минздрава Астраханской области Анна Любезнова уволена после резкого комментария в социальной сети Facebook в отношении тяжелобольной девушки Ирины Васильевой. 

23 Июня 2017, 7:02
Google и Novartis инвестируют в биотехнологии
Европейская венчурная группа Medicxi привлекла в качестве инвесторов Novartis, Verily (бывшая Google Life Sciences) и Европейский инвестиционный фонд (ЕИФ), говорится в пресс-релизе Medicxi. Вместе они инвестируют $300 млн в фонд по поддержке биотехнологических компаний.
15 Июня 2017, 14:52
Депутат предложил принять закон об охране здоровья детей
Проект закона, цель которого – объединить в одном документе все правовые нормы об охране здоровья детей и оказании им медицинской помощи, направил на рассмотрение в Госдуму первый заместитель председателя Комитета Госдумы по охране здоровья, заместитель руководителя фракции «Справедливая Россия» Федот Тумусов.
2 Июня 2017, 7:04
Сумма исков к «Росте» превысила 1,6 млрд рублей
Сумма зарегистрированных в этом году исков к дистрибьютору ЗАО «Роста» превысила 1,6 млрд рублей, следует из данных информационной системы СПАРК. Крупнейшие иски к компании – на сумму 400 млн рублей каждый – подали в мае российские структуры израильской Teva и английской GlaxoSmithKline (GSK).
24 Мая 2017, 9:10
Суд разрешил провести переливание крови ребенку без согласия родителей

Свердловский районный суд Иркутска разрешил областной больнице провести переливание крови тяжелобольной новорожденной девочке, несмотря на возражения родителей. 

23 Мая 2017, 8:19
Врача из Тюмени заподозрили в хищении 1 млн рублей благотворительных средств

Следственное управление УМВД по Тюменской области возбудило уголовное дело по факту хищения более 1 млн рублей пожертвований, сделанных спонсорами на лечение тяжелобольных детей. Следователи подозревают в этом заведующего отделением областной клинической больницы.

19 Мая 2017, 8:20
В Подмосковье врача приговорили к обязательным работам за смерть ребенка
18 Мая 2017, 11:10
ВОЗ признала Литву самой пьющей страной в мире

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) признала Литву мировым лидером по потреблению алкоголя – в 2016 году на одного жителя этой страны в среднем пришлось 16 литров алкоголя.

17 Мая 2017, 8:01
Роспотребнадзор предупредил о вспышке гепатита А среди геев в Европе

Роспотребнадзор предупредил россиян об эпидемическом подъеме заболеваемости вирусом гепатита А в Европе. Как отметили в ведомстве, рост заболеваемости в основном произошел среди гомосексуалистов.

16 Мая 2017, 13:50
Минздрав попросили включить иммунодефицит в список редких заболеваний
12 Мая 2017, 17:42
Яндекс.Метрика