ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

17 Января, 4:43
17 Января, 4:43
56,39 руб
69,02 руб

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Софья Лопаева
30 Мая 2016, 16:00
Фото: www.newscientist.com
Британская фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK), итальянский фонд Telethon и итальянская больница Сан-Раффаэле (Ospedale San Raffaele) объявили, что Европейская комиссия одобрила препарат Strimvelis, который представляет собой первую генную терапию для детей. Он предназначен для лечения редкого заболевания – тяжелого комбинированного иммунодефицита с недостаточностью аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН).

Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается том, что в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндезаминазы. Затем исправленные клетки вводят обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию.

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации. Дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН фактически лишены иммунитета и зачастую погибают в первый год своей жизни от простейшей инфекции. Для пациентов с АДА-ТКИН решением проблемы является трансплантация костного мозга, но далеко не всегда удается найти подходящего донора. Теперь в Европе в случае отсутствия донора может применяться генная терапия Strimvelis.

Это вторая по счету генная терапия, одобренная в европейских странах. Первой стал препарат Glybera голландской UniQure, предназначенный для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Он был одобрен в 2012 году и вошел в историю в 2014-м, когда производитель установил цену в $1 млн за курс.

GSK пока не обнародовала цену на Strimvelis. Источник, близкий к компании, заявил Reuters в апреле, что стоимость курса Strimvelis будет «намного меньше $1 млн».

В США пока не одобрено ни одно лекарство, представляющее собой генную терапию и направленное на лечение редких и тяжелых генетических заболеваний.

Источник GlaxoSmithKline
Поделиться в соц.сетях
Экс-министр здравоохранения Свердловской области стал главврачом больницы
16 Января 2018, 19:28
Башкирия потратит на медицину до 12 млрд рублей выплат от «Системы»
16 Января 2018, 19:06
Заботу о здоровье сотрудников поддержат налоговыми льготами
16 Января 2018, 17:56
«Р-Фарм» инвестирует в ДНК-исследования
16 Января 2018, 16:35
Роспотребнадзор предупредил о вспышке кори на Украине и в Европе

Роспотребнадзор предупредил россиян об ухудшении эпидемиологической ситуации по кори в Европейском регионе, где за январь – октябрь 2017 года заболеваемость в три раза превысила уровни 2016 года, и на Украине, где за 11 месяцев 2017 года было зарегистрировано 3 382 случая заболеваний.

15 Января 2018, 10:20
В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.
9 Января 2018, 17:36
Roche купит производителя онкопрепаратов Ignyta за $1,7 млрд
Швейцарская фармкомпания Roche покупает американского производителя лекарств Ignyta, объявили в компании. С помощью этой сделки Roche рассчитывает расширить портфель онкопрепаратов.
25 Декабря 2017, 8:31
В Подмосковье откроется первый Центр детской гастроэнтерологии
Первый центр детской гастроэнтерологии и гепатологии откроют 16 декабря в Московском областном консультативно-диагностическом центре для детей в Мытищах, сообщило правительство Московской области. Он будет рассчитан на 3,5-4 тысячи посещений в год.
14 Декабря 2017, 13:18
Заболеваемость корью на Украине выросла в 70 раз
13 Декабря 2017, 14:14
На внедрение «Бережливой поликлиники» выделят до 30 млрд рублей

До 30 млрд рублей будет выделено из федерального бюджета в течение трех лет на внедрение проекта «Бережливая поликлиника» в детских поликлиниках по всей России, сообщила министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова.

13 Декабря 2017, 12:15
Башкирских чиновников заподозрили в халатности при закупке лекарств
7 Декабря 2017, 8:55
Роспотребнадзор предупредил о росте заболеваемости корью в Европе

Роспотребнадзор предупреждает россиян о росте заболеваемости корью в Европе и рекомендует сделать прививку от этой инфекции при планировании поездок за рубеж. 

14 Ноября 2017, 19:43
Инвесторы вложили $38 млн в «электронный контрацептив»
Приложение Natural Cycles, сертифицированное в Европе как метод контрацепции, привлекло $38 млн инвестиций от компаний EQT Ventures, Sunstone, E-ventures и Bonnier Growth Media. Программа анализирует месячный цикл женщины и прогнозирует, в какие дни риск забеременеть минимален, либо, наоборот, предлагает оптимальные дни для зачатия.
14 Ноября 2017, 9:31
Треть выпускников школ имеют проблемы со зрением

Около трети учащихся к моменту окончания школы начинают испытывать проблемы со зрением, сообщил главный внештатный специалист офтальмолог Министерства здравоохранения РФ, директор Московского научно-исследовательского института глазных болезней им. Гельмгольца Владимир Нероев.

13 Ноября 2017, 20:01
ВИЧ-инфицированным могут разрешить выезжать из колоний

Вице-премьер Правительства РФ Ольга Голодец поручила Минюсту подготовить изменения в законодательство, предусматривающие право ВИЧ-инфицированных осужденных на выезд за пределы мест лишения свободы. Соответствующие предложения должны быть представлены до 20 марта 2018 года.

3 Ноября 2017, 15:05
Минздрав выступил за введение субсидий на закупку аппаратов ИВЛ для детей
30 Октября 2017, 18:48
Билл Гейтс: полиомиелит может быть побежден до конца 2017 года
30 Октября 2017, 14:28
Большинство родителей против санкций за отказ от вакцинации детей

Большинство родителей (59%) высказались против идеи ввести наказание для тех, кто не хочет делать своим детям рекомендованные Минздравом прививки. Об этом свидетельствуют данные опроса Всероссийского центра общественного мнения (ВЦИОМ).

24 Октября 2017, 14:38
Фонд Speedinvest инвестирует в российские медицинские стартапы

Европейский венчурный фонд Speedinvest выходит на рынки России, стран СНГ и Восточной Европы и создает для этого отдельное подразделение Speedinvest Digital East (SDE), через которое планирует инвестировать до 25 млн евро в различные стартапы, в том числе в медицинские сервисы, рассказала «Коммерсанту» представитель SDE Елена Краузова.

12 Октября 2017, 19:53
Лекарства от орфанных заболеваний могут включить в «Семь нозологий»
12 Октября 2017, 16:06
Яндекс.Метрика