17 Июля 2025 Четверг

RetroSense Therapeutics начала клинические испытания генной терапии
Александр Пахомов
Мединдустрия
28 марта 2016, 13:13

Фото: retinaglobal.org
3961

Американская биотехнологическая компания RetroSense Therapeutics начала клинические испытания метода оптогенетической терапии, направленной на частичное восстановление зрения у пациентов, страдающих пигментным ретинитом.

Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. Ее методика заключается во внедрении в нервные клетки специальных каналов, реагирующих на возбуждение светом, и последующей их активации. Оптогенетическая технология RTS-001 направлена на восстановление зрения после гибели клеток –светочувствительных рецепторов в сетчатке глаза.

«Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми», – заявил Шон Айнсворт (Sean Ainsworth), генеральный директор RetroSense.

Всего в начальной стадии клинических испытаний препарата примут участие 15 человек. В первой фазе исследования безопасности и переносимости RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в два этапа. На первом этапе пациентам вводится три разных дозы RTS-001. На втором эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.

Пигментный ретинит – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Существующие препараты только замедляют процесс потери зрения, но не предотвращают его. Согласно статистике, пигментным ретинитом в России страдают около 50 тысяч человек и 100 тысяч человек в СНГ.

Ранее сообщалось, что биотехнологическая компания Biogen подписала соглашение о сотрудничестве в области лечения редких генетических заболеваний глаз с компанией AGTC.

RetroSense Terapeutics – частная биофармацевтическая компания, разрабатывающая препарат для лечения пигментного ретинита и возрастной макулодистрофии. Венчурный фонд RBV Capital, совместно с пулом международных инвесторов BlueWater Angels, ЕxSight Capital и Santen Pharmaceutical Co. Ltd, инвестировал в компанию RetroSense Terapeutics $6 млн. Ранее в компанию уже были инвестированы $7 млн в А-раунде, в результате общая сумма инвестиций, полученных компанией, достигла $13 млн.

Инвесторы подают иски против Hims & Hers после разрыва соглашения с Novo Nordisk

Фарминдустрия

Сегодня, 18:45

Аналитики зафиксировали замедление роста числа фармкомпаний в России

Фарминдустрия

Сегодня, 17:21

Премии Правительства в области медицинских наук освободят от налогов

Мединдустрия

Сегодня, 16:25

В НМИЦ радиологии и ЦЭККМП назвали приоритеты развития онкослужбы

Мединдустрия

Сегодня, 15:35

OpenEvidence привлекла $210 млн для развития платформы медицинского поиска на базе ИИ

Мединдустрия

Сегодня, 13:50

РЗН разработал Порядок оценки объема испытаний качества иммунобиологических препаратов

Мединдустрия

Сегодня, 10:55

На развитие санаторно-курортного комплекса в Сочи направят 588 млрд рублей

Мединдустрия

Сегодня, 9:46

Картина дня: дайджест главных новостей от 16 июля 2025 года

Пациенты в трех регионах сообщают о трудностях с получением противоастматических ГИБП

Депздрав Москвы направил еще 58 млн рублей на развитие сервисов компьютерного зрения