Голландская биотехнологическая компания uniQurо планирует коммерциализировать на территории России препарат для лечения дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ) – Глибера (Glybera), сообщил 11 октября научный директор компании Сандр ван Девентер журналистам на Международном симпозиуме генных и клеточных технологий.

Препарат уже одобрен EMA и в ближайшее время поступит на рынок ЕC. Кроме того, компания ожидает получения одобрения от FDA и планирует вывести Глиберу на рынок США в 2014 году. Стоимость ЛС (однократное применение) составляет $1,6 млн.

Дефицит фермента липопротеиназы (ЛПЛ) характеризуется тем, что в организме человека не происходит метаболизма жиров, которые поступают в пищу. Заболевание входит в число орфанных и диагностируется у одного-двух человек на 1 млн населения.

Глибера создан на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию, то есть, по сути, лекарство заменяет деформированный ген.

«Пока мы не знаем, как долго препарат работает, но точно не менее 5–7 лет», – отметил Девентер. По его словам, стоимость лечения ЛС сопоставима с заместительной терапией, однако при приеме Глиберы достаточно одной инъекции.

Когда точно препарат поступит на российский рынок – пока неизвестно, однако, по словам топ-менеджера голландской компании, uniQurо уже подписала соглашение с итальянской Chiesa Farmaceutici SpA, у которой есть представительство в Москве, на коммерциализацию этого препарата в России, а также в Бразилии, Мексике, Пакистане, Турции, странах СНГ и Китае.

Девентер честно признался, что не знает, кто будет оплачивать лечение ЛПЛ в Европе и России. «У каждой страны свой подход. В большинстве случаев платит, конечно, правительство», – заключил он.

Фото: pharmafile.com