Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. Ее методика заключается во внедрении в нервные клетки специальных каналов, реагирующих на возбуждение светом, и последующей их активации. Оптогенетическая технология RTS-001 направлена на восстановление зрения после гибели клеток –светочувствительных рецепторов в сетчатке глаза.
«Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми», – заявил Шон Айнсворт (Sean Ainsworth), генеральный директор RetroSense.
Всего в начальной стадии клинических испытаний препарата примут участие 15 человек. В первой фазе исследования безопасности и переносимости RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в два этапа. На первом этапе пациентам вводится три разных дозы RTS-001. На втором эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.
Пигментный ретинит – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Существующие препараты только замедляют процесс потери зрения, но не предотвращают его. Согласно статистике, пигментным ретинитом в России страдают около 50 тысяч человек и 100 тысяч человек в СНГ.
Ранее сообщалось, что биотехнологическая компания Biogen подписала соглашение о сотрудничестве в области лечения редких генетических заболеваний глаз с компанией AGTC.
RetroSense Terapeutics – частная биофармацевтическая компания, разрабатывающая препарат для лечения пигментного ретинита и возрастной макулодистрофии. Венчурный фонд RBV Capital, совместно с пулом международных инвесторов BlueWater Angels, ЕxSight Capital и Santen Pharmaceutical Co. Ltd, инвестировал в компанию RetroSense Terapeutics $6 млн. Ранее в компанию уже были инвестированы $7 млн в А-раунде, в результате общая сумма инвестиций, полученных компанией, достигла $13 млн.
