Как пишет STAT, 2014 год стал рекордным по числу орфанных препаратов, одобренных Управлением по продуктам и лекарствам США (FDA), а также по количеству лекарств, получивших от регулятора орфанный статус, и принятых заявок на присвоение препаратам такого статуса. В 2015 году FDA одобрило 41 орфанный препарат, то есть всего на семь лекарств меньше, чем в 2014-м. Регулятор получил 472 запроса от фармкомпаний на получение орфанного статуса для препаратов и присвоил орфанный статус в 354 случаях. Это на 22% больше, чем в 2014 году. Кстати, присвоение орфанного статуса происходит до одобрения лекарства.
Одна из причин, по которой производители стремятся получить для своего препарата орфанный статус, – это дает компании право эксклюзивной продажи лекарства в течение семи лет.
Из-за увеличения количества запросов, связанных с орфанными препаратами, нагрузка на FDA постоянно увеличивается. При этом страховые компании довольно охотно берут на себя расходы по возмещению стоимости орфанных лекарств, чтобы не потерять авторитет в глазах пациентов. По мнению аналитиков Leerink, траты на эти препараты «относительно низкие для страховщиков».
С 1983 года, когда появился Закон об орфанных лекарственных препаратах, FDA получило больше 5 100 запросов на получение орфанного статуса для лекарств, присвоило его более чем в 3 600 случаях и зарегистрировало 552 орфанных лекарств. Однако из-за «лавины» запросов в последнее время FDA может просто перестать хватать ресурсов, заявил Курт Карст, адвокат фирмы Hyman, Phelps & McNamara. По сведениям Карста, в отделе орфанных препаратов FDA уже несколько лет работают 25 человек, и финансирование направления остается практически неизменным. Нехватка кадров и средств уже сказалась на работе отдела: прежде рассмотрение вопроса о присвоении орфанного статуса препарату занимало от 60 до 90 дней с момента поступления заявки, но сейчас сроки увеличились до 90–120 дней.
Согласно результатам отчета консалтинговой компании Evaluate, к 2020 году объем мировых продаж препаратов для лечения орфанных заболеваний достигнет $178 млрд.
