В 2014 году траты на одно лекарство от орфанного заболевания каждого пациента составили $111 820, что в 13,8 раза больше, чем пациент потратил за год на один препарат, не входящий в категорию орфанных. Evaluate подсчитала, что в 2020 году на лекарства от орфанных заболеваний будет приходиться 20,2% мировых продаж оригинальных рецептурных препаратов.

«В течение трех лет Evaluate следила за развитием этого специализированного рынка, рост которого может достичь 12%», – заявил аналитик компании Андреас Хадживасилио. «До настоящего момента разработчикам орфанных препаратов удавалось оправдывать высокую стоимость этих препаратов, которые могут изменить жизнь человека. Однако покупатели все более внимательно и критически оценивают стоимость лекарств, количество препаратов увеличивается, так что производителям приходится придумывать нечто совершенно новое и доказывать, что их продукция может помочь снизить общую нагрузку на бюджет, который тратится на здравоохранение».

Согласно прогнозу Evaluate, к 2020 году швейцарская Novartis уступит американской компании Celgene первое место в сфере продажи орфанных препаратов. Celgene станет лидером благодаря выручке от самого популярного лекарства от рака – Revlimid.

В Evaluate считают препарат Opdivo для терапии рака почек (Bristol-Myers Squibb) самым многообещающим новым орфанным лекарством, одобренным в США в 2014 году. Самым ценным с точки зрения исследований и разработки продуктом стала обетихолевая кислота (применяется при лечении хронической диареи) американской биотехнологической компании Intercept Pharmaceuticals.

Россия занимает лишь малую долю рынка орфанных препаратов. Подробнее о развитии орфанной лекарственной программы в России читайте в Vademecum #14 (39) от 28 апреля 2014 года  «Сирота казенная».