Как сообщает пресс-служба Vertex, компании сосредоточат свои усилия на поиске способов устранения уже известных мутаций, которые являются причиной цистического фиброза (муковисцидоза) и гемоглобинопатий, в том числе серповидноклеточной анемии.
По условиям договора Vertex получит эксклюзивные лицензионные права не более, чем на шесть новых терапевтических средств, созданных с помощью технологии CRISPR-Cas9.
В качестве аванса Vertex заплатил CRISPR $105 млн, в том числе $75 млн денежными средствами и $30 млн в виде инвестиций в акционерный капитал. Дополнительно CRISPR сможет получить до $420 млн за успешные этапы разработки, получение регистрации и запуск на рынок, а также процент с продаж.
Под CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – своеобразная иммунная система бактерий. Когда бактерия встречается с вирусом, она копирует в свой геном часть его ДНК. Сохраненные данные позволяют бактерии создать РНК-зонд, который может распознать вирусные гены и связаться с ними при повторной вирусной атаке. Для разрушения вирусной генетической информации используется белок Cas9. РНК-зонд «подводит» Cas9 к тому месту генома, которое необходимо отредактировать, и Cas9 вырезает вирусный геном. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, которые ответственны за развитие целого ряда заболеваний.
Другие технологии генной терапии уже помогли пациентам с муковисцидозом и серповидноклеточной анемией.
Vertex Pharmaceuticals – американская биотехнологическая компания, занимающаяся всеми стадиями создания лекарств – от поиска новых средств лечения до клинических исследований и маркетинга. Компания была основана в 1989 году. В 2011 году появилось первое лекарство Vertex от гепатита С. Выручка компании в 2014 году составила $580 млн.
CRISPR Therapeutics – швейцарская компания, занимающаяся разработкой генной терапии с помощью технологии генного редактирования CRISPR-Cas9. Штаб-квартира компании располагается в Базеле, а исследования и разработка происходят в Кембридже, Массачусетс.