Речь идет о 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности», 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» и 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» (БМКП), а также связанных с ними нормативно-правовых актах.
Принцип CAR-T терапии заключается в размножении и генетической модификации выделенных из крови человека Т-лимфоцитов, которые в итоге становятся способными распознавать опухолевые клетки и бороться с ними. Генетическая модификация предполагает обращение к 86-ФЗ, а полученный в результате модификации БМКП содержит клеточную линию, изъятую из биоматериала определенного человека, - это уже 180-ФЗ.
К предмету регулирования 61-ФЗ метод CAR-T может быть отнесен ввиду того, что закон устанавливает нормы обращения лекарственных средств, среди которых биологические, биотехнологические и генотерапевтические препараты. Вместе с тем, по мнению Кусайко, правовые нормы 61-ФЗ не рассчитаны на персонифицированные препараты - законом определен слишком долгий путь лекарственного средства от этапа разработки до получения его пациентом, что применимо только для препаратов, подлежащих многократному использованию.
Терапия CAR-T подразумевает однократное введение инъекции, стоимость которой может достигать 20 млн рублей. В США зарегистрированы два препарата для CAR-T терапии: это Yescarta от Kite (принадлежит Gilead) и Kymriah от Novartis. Оба они были одобрены FDA в 2017 году.
В начале 2020 года Novartis заявила о намерении вывести препарат Kymriah на российский рынок. Как говорил Vademecum руководитель отдела вывода БМКП на рынок в регионе «Европа» Этьен Жоусем, компания при подготовке плана внедрения технологии опиралась на 180-ФЗ. Разработкой CAR-T совместно с петербургским Национальным медицинским исследовательским центром им. В.А. Алмазова занимается «Биокад», а также «Р-Фарм» – с Сеченовским университетом.
Лечение опухолей методом CAR-T в России пока проводится только в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. В январе 2020 года замгендиректора центра Михаил Масчан рассказал Vademecum, что метод применяется «по решению консилиума, для пациентов с неизлечимыми (рефрактерными) формами опухоли, вторыми и третьими рецидивами после пересадки костного мозга», а его эффективность составляет 85-90%. «Самая интересная часть вопроса – это стопроцентная ремиссия: девять из десяти пациентов такой результат получают», – отмечал он.
Освоить метод планируют и в Hadassah Medical Skolkovo - профильные койки появятся на площадях строящегося второго корпуса клиники. Обсуждаются перспективы CAR-T и в ГК «Мать и дитя» применительно к третьей очереди госпиталя «Лапино».
