Согласно действующей практике, за счет средств федерального бюджета закупаются препараты для лечения семи групп редких заболеваний (программа «Семь нозологий»), в то время как деньги на лечение 24 групп других заболеваний («Перечень 24») выделяют регионы.

При этом «ориентировочная общая потребность в финансировании лекарственной терапии орфанных заболеваний оценивается в 15–30 млрд рублей [в год. – Vademecum]», и регионам, по оценкам экспертов, не хватает более трети средств на закупку этих лекарств.

Так, по данным Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», в 2016 году с закупкой этих лекарств полностью справились несколько субъектов РФ, в то время как более 60% регионов потребовалась поддержка из федерального бюджета в объеме свыше 50% от потребности.

«С учетом того, что не все редкие заболевания требуют дорогостоящего лечения, члены Экспертного совета предлагают внести изменения в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», которые сделают возможным финансирование из федерального бюджета наиболее дорогостоящего лечения девяти заболеваний из «Перечня 24». При этом средства на остальные орфанные препараты по-прежнему должны будут выделять регионы», – говорится в сообщении Открытого правительства.

По данным Минздрава, дефицит региональных бюджетов на лечение пациентов с орфанными заболеваниями в 2016 году составил 6 млрд рублей.

Для улучшения ситуации с лекарственным обеспечением больных редкими заболеваниями эксперты также предлагают централизовать закупки орфанных препаратов на федеральном уровне, исключить из госреестра лекарств препараты с недоказанной эффективностью и безопасностью, а также отменить монетизацию льгот, «поскольку часть денег граждане используют не на лечение и не на лекарства».

Еще одно предложение экспертов – отвязать понятие инвалидности от права на получение лекарства. Эксперты предлагают сделать это для того, чтобы пациенты могли получать необходимые препараты, не оформляя инвалидность, – около 1,5 млн российских инвалидов получили этот статус только ради лечения.

По предварительным оценкам, такая мера позволит снизить расходы на выплаты пенсий по инвалидности на 150 млрд рублей в год.

Всего в России зарегистрировано более 15 тысяч пациентов, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, более 7 тысяч из них – дети. Стоимость лечения одного пациента с редким заболеванием в России составляет примерно 2,12 млн рублей в год.