ПОДПИСАТЬСЯ НА ОБНОВЛЕНИЯ

Нажимая на кнопку «подписаться», вы даете согласие на обработку персональных даных.

22 Января, 19:34
22 Января, 19:34
56,59 руб
69,40 руб

Первое лекарство от миопатии Дюшенна может появиться в США в 2016 году

Софья Лопаева
22 Декабря 2015, 16:12
Фото: www.thestreet.com
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) отложило рассмотрение заявки американской биофармацевтической компании BioMarin Pharmaceutical Inc, касающейся первого в мире лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна.

FDA должно было вынести решение 27 декабря 2015 года, но решило перенести рассмотрение заявки на начало января 2016 года, сообщает Reuters.

Это не первое заседание FDA, посвященное препарату Kyndrisa, предназначенному для лечения миопатии Дюшенна. Представленные ранее на рассмотрение комиссии результаты клинических иследований Kyndrisa не убедили группу независимых консультантов FDA в эффективности и безопасности лекарства. На заседании в ноябре 15 из 17 членов экспертного совета FDA сочли, что статистические данные, полученные на последних стадиях клинических исследований лекарства, не подтверждают результаты ранних клинических испытаний. Эксперты FDA также высказали беспокойство по поводу отложенных побочных эффектов препарата, таких как проблемы с почками или снижение количества тромбоцитов в крови.

Kyndrisa, препарат BioMarin, может стать первым средством от мышечной дистрофии Дюшенна, которой страдает один новорожденный из 3 600. Лекарство было разработано голландской компанией Prosensa Holding NV, которую BioMarin купила в 2014 году.

Мышечная дистрофия Дюшенна – наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия. Заболевание проявляется в раннем возрасте симметричной атрофией мышц в сочетании с сердечно-сосудистыми, костно-суставными и психическими нарушениями. Оно наследуется по рецессивному Х-сцепленному типу, то есть им страдают мальчики (в очень редких случаях могут болеть и девочки).

Поделиться в соц.сетях
Минюст зарегистрировал приказ об упрощении процедуры смены пола
Сегодня, 19:27
Верховный суд: выплата земскому доктору возможна только один раз
Сегодня, 18:09
В Югре подросток впал в кому после лечения в больнице
Сегодня, 17:31
Teva и «Р-Фарм» заключили мировое соглашение по глатирамера ацетату
Сегодня, 17:26
Американские врачи просят проверить психическое здоровье Трампа

Более 70 американских медиков обратились с письмом к главному врачу Белого дома Ронни Джексону с просьбой проверить психическое состояние президента США Дональда Трампа. Беспокойство медиков, в частности, вызвало то, что Трамп, по их словам, порой невнятно говорит, часто повторяет слова, имеет нарушения координации движений, проблемы с восприятием информации, а также у него ухудшается словарный запас. 

15 Января 2018, 11:27
В США одобрили генную терапию для лечения амавроза Лебера
В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.
9 Января 2018, 17:36
Санаторий «Весна» попал в санкционный список США

Сочинский санаторий «Весна» и его совладелец Рубен Татулян оказались в санкционном списке США. Минфин США назвал Татуляна одним из криминальных авторитетов из республик бывшего СССР. 

23 Декабря 2017, 17:51
Роспотребнадзор предупредил о вспышке кампилобактериоза в США

Роспотребнадзор предупреждает россиян о вспышке кампилобактериоза в США, где зарегистрировано 97 случаев заболевания, и просит учитывать эту информацию при планировании поездок. 

20 Декабря 2017, 19:50
КИ терапии генетических заболеваний на базе CRISPR начнутся в 2018 году
Компания французского микробиолога Эммануэль Шарпентье Crispr Therapeutics обратилась к регуляторам Европы за разрешением на клинические испытания (КИ) нового метода лечения бета-талассемии (наследственного заболевания крови). Терапия основана на применении технологии точного редактирования генома CRISPR. В случае получения всех разрешений первые в мире КИ по лечению генетических заболеваний при помощи CRISPR начнутся уже в 2018 году. Параллельно компания планирует подать заявку в Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) на КИ аналогичного метода лечения другого заболевания крови – серповидноклеточной анемии, которая вызывается мутацией того же гена, что и талассемия. 
20 Декабря 2017, 10:15
Американская фармкомпания повысила цены на витамины на 809%
11 Декабря 2017, 12:00
Пентагон впервые оплатит военнослужащему операцию по смене пола

Министерство обороны США впервые оплатит военнослужащему проведение операции по смене пола, сообщила официальный представитель Пентагона Дана Уайт.

15 Ноября 2017, 16:33
В американском «Диснейленде» вторая вспышка легионеллеза
15 Ноября 2017, 12:52
Онищенко: биоматериал нужен для создания биологического оружия
2 Ноября 2017, 14:44
Президента Mylan уличили в ценовом сговоре
Президент Mylan Раджив Малик и генеральный директор индийской фармкомпании Emcure Pharmaceuticals Ltd Сатиш Мехта стали первыми топ-менеджерами, попавшими под подозрение в гражданском антимонопольном расследовании прокуроров 45 американских штатов. Обновленный список «подозреваемых» включает также 18 фармкомпаний, которые, согласно результатам проверки, сообща удерживали высокие цены на 15 дженериковых препаратов.
2 Ноября 2017, 11:22
Пентагон: биоматериал россиян нужен для научных исследований
1 Ноября 2017, 11:52
Amazon получил лицензии на торговлю лекарствами в США
Американская компания Amazon, специализирующаяся на онлайн-торговле, получила лицензии на торговлю лекарственными препаратами в 12 штатах США. Известие вызвало широкий резонанс на фармрынке, став причиной падения акций крупнейших американских аптечных сетей CVS и Walgreen's.
30 Октября 2017, 7:44
Американская аптечная сеть CVS может купить крупного страховщика за $66 млрд
27 Октября 2017, 19:17
Johnson & Johnson отбилась в суде от претензий на $417 млн
24 Октября 2017, 7:04
Психиатры США требуют отставки Дональда Трампа по болезни
19 Октября 2017, 11:32
Эрик Харган назначен врио министра здравоохранения США

Президент США Дональд Трамп назначил временно исполняющего обязанности министра здравоохранения и социального обслуживания (HHS) – им стал заместитель главы ведомства Эрик Харган. Прежний министр здравоохранения Томас Прайс был уволен после скандала с чартерными перелетами.

12 Октября 2017, 7:05
Яндекс.Метрика